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Biohaven今天宣布，美國FDA已受理該公司在研療法troriluzole用于治療成人脊髓小腦共濟(jì)失調(diào)癥（SCA）的新藥申請（NDA），并授予優(yōu)先審評資格。根據(jù)一項(xiàng)真實(shí)世界證據(jù)（RWE）研究，經(jīng)3年治療后，troriluzole可將SCA患者的病情進(jìn)展減緩最高達(dá)70%。根據(jù)新聞稿，若獲批準(zhǔn)，該藥將成為首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)用于治療SCA的藥物。

脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)是一種顯性遺傳的神經(jīng)退行性疾病，其特征為自主運(yùn)動(dòng)控制的逐步喪失以及小腦、腦干和脊髓的萎縮。患者承受顯著的疾病負(fù)擔(dān)，包括需要輪椅、步態(tài)障礙導(dǎo)致跌倒、由于語言障礙無法交流、吞咽困難和過早死亡。目前，SCA沒有FDA批準(zhǔn)的治療方法，也沒有治愈手段。

這次NDA的遞交主要基于BHV4157-206-RWE試驗(yàn)的積極結(jié)果。該試驗(yàn)是在與美國FDA討論后設(shè)計(jì)的關(guān)鍵性臨床研究，旨在評估troriluzole在SCA患者中的療效，以治療3年后功能性共濟(jì)失調(diào)評分（f-SARA）變化為衡量指標(biāo)。該研究利用了3期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，并根據(jù)FDA的RWE指南，使用來自美國小腦性共濟(jì)失調(diào)臨床研究聯(lián)盟（CRC-SCA）的未治療SCA患者作為外部對照。

多項(xiàng)分析的數(shù)據(jù)綜合顯示，在troriluzole治療組中，SCA患者的疾病進(jìn)展獲得顯著且具有臨床意義的減緩。治療帶來的益處使得相較于未治療的患者，病情惡化的速度減慢了50%-70%，在3年的研究期間，疾病進(jìn)展延緩了1.5至2.2年。

此外，預(yù)定的分析還采用了來自歐洲SCA自然病程研究（EUROSCA）的獨(dú)立外部對照組，用于支持全球監(jiān)管申請。使用EUROSCA患者以及結(jié)合CRC-SCA和EUROSCA患者作為外部對照的綜合分析結(jié)果也在所有時(shí)間點(diǎn)上與主要療效分析一致，且具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。EUROSCA數(shù)據(jù)的加入增加了外部對照樣本數(shù)量，并增強(qiáng)了在第1、第2和第3年troriluzole治療差異的統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

Troriluzole的主要作用機(jī)制是減少突觸中的谷氨酸水平。Troriluzole增強(qiáng)了位于膠質(zhì)細(xì)胞上的興奮性氨基酸的轉(zhuǎn)運(yùn)體表達(dá)和功能，這些轉(zhuǎn)運(yùn)體在清除突觸中的谷氨酸方面發(fā)揮著關(guān)鍵作用。Troriluzole有潛力在多種與谷氨酸過量相關(guān)的疾病中得到進(jìn)一步開發(fā)。