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1. United Therapeutics宣布美國FDA已批準其IND申請，以啟動一項檢驗該公司異種腎臟UKidney移植的臨床研究，這些腎臟來自經(jīng)過10種基因編輯的豬。新聞稿指出，這是首個旨在支持生物制品許可申請（BLA）遞交的異種器官移植人體臨床試驗。

2. Entrada Therapeutics公司的多肽偶聯(lián)反義寡核苷酸療法ENTR-601-44獲得英國監(jiān)管機構(gòu)許可，啟動1/2期臨床試驗治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者。

United Therapeutics宣布美國FDA已批準其IND申請，以啟動一項檢驗該公司異種腎臟UKidney移植的臨床研究，這些腎臟來自經(jīng)過10種基因編輯的供體豬。該研究初步將招募6名終末期腎?。‥SRD）患者，隨后擴展至最多50名參與者，旨在支持向FDA提交生物制品許可申請。新聞稿指出，這是首個旨在支持BLA遞交的異種器官移植人體臨床試驗。United Therapeutics公司預計該試驗中的首例異種移植將于2025年年中進行。

UKidney是一種在研異種腎臟，源自經(jīng)過10種基因編輯的豬。其中，6個人類基因被添加到豬的DNA中，以促進器官在人類患者中的免疫接受和相容性。同時，4個豬基因被失活：其中3個基因會導致豬器官在人類體內(nèi)引發(fā)排斥反應，另一個基因則可能導致器官過度生長。去年12月，紐約大學Langone健康中心宣布，一名女性患者在接受這款基因編輯改造的豬腎移植手術(shù)后，停止接受透析，并且健康狀況顯著改善，已經(jīng)獲準出院。

ABX1100：IND申請獲FDA許可

Aro Biotherapeutics宣布，為在研療法ABX1100遞交的IND申請已獲得美國FDA的許可，用于治療晚發(fā)型龐貝病（LOPD）患者。

ABX1100由一種可與肌肉組織中CD71受體結(jié)合的小型蛋白與siRNA偶聯(lián)生成的siRNA療法，該siRNA能夠特異性干擾肌肉組織中GYS1基因的mRNA表達，從而降低GYS1的水平及其總體活性，而GYS1是合成糖原所必需的關鍵酶。LOPD患者由于降解糖原的酶缺失或功能失常，導致肌肉中糖原過度積累。ABX1100通過降低糖原合成，可能為LOPD患者帶來新的治療策略。它已獲得FDA授予的孤兒藥資格和罕見兒科疾病認定。

ENTR-601-44：獲英國監(jiān)管機構(gòu)許可啟動1/2期臨床試驗

Entrada Therapeutics公司宣布，已獲得英國監(jiān)管機構(gòu)的授權(quán)，以啟動ELEVATE-44-201臨床試驗。這是一項1/2期臨床研究，旨在評估ENTR-601-44在攜帶可通過外顯子44跳躍治療的DMD基因突變的杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者中的潛在治療效果。

ENTR-601-44是將Entrada專有的內(nèi)體逃逸載體與嗎啉代反義寡核苷酸（PMO）偶聯(lián)生成的多肽-PMO偶聯(lián)物（PPMO）。ENTR-601-44通過與DMD基因的mRNA前體結(jié)合，調(diào)節(jié)mRNA前體的剪接，使mRNA能夠翻譯生成稍短但依然具有功能的抗肌萎縮蛋白。

WVE-007：啟動1期臨床試驗

Wave Life Sciences公司宣布啟動1期臨床試驗INLIGHT，評估在研療法WVE-007在肥胖癥患者中的療效和安全性。WVE-007是一種長效的GalNAc修飾siRNA，可靶向INHBE的mRNA。INHBE是一個經(jīng)過遺傳學驗證的靶點，為健康減重提供了一種全新的方法。Wave預計將在2025年提供概念驗證的臨床數(shù)據(jù)。

TNX-1500：公布1期臨床試驗結(jié)果

Tonix Pharmaceuticals公司宣布，在研療法TNX-1500（一種Fc修飾的人源化抗CD40L單克隆抗體），在健康志愿者中進行的1期單次遞增劑量試驗取得了積極的初步結(jié)果。該試驗的目標是評估靜脈注射TNX-1500的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學。TNX-1500旨在用于防止腎器官移植產(chǎn)生的免疫排斥，以及治療自身免疫性疾病。

TNX-1500整體耐受性良好，唯一在超過3名參與者中出現(xiàn)的治療伴發(fā)不良事件（TEAE）為口腔潰瘍，分別在3 mg/kg、10 mg/kg和30 mg/kg組中各有1名參與者出現(xiàn)。均被評為輕度，可能與治療相關，并在2～10天內(nèi)緩解。無任何TEAE導致研究中止，且未發(fā)生嚴重不良事件。同時，也未出現(xiàn)預先指定為特別關注的不良事件——血栓栓塞事件。

AUTX-703：IND申請獲FDA許可

Auron Therapeutics公司宣布，其潛在“first-in-class”的KAT2A/B蛋白降解劑AUTX-703的IND申請已經(jīng)獲得美國FDA的許可。該公司正在啟動AUTX-703治療血液惡性腫瘤的臨床試驗。

AUTX-703是一款潛在“first-in-class”口服KAT2A/B蛋白降解劑，由Auron通過其AURIGIN平臺發(fā)現(xiàn)并開發(fā)。去年12月，在2024年美國血液學會（ASH）年會上，該公司展示了支持AUTX-703在急性髓系白血?。ˋML）中顯著延長生存期的臨床前數(shù)據(jù)。此外，公司計劃在神經(jīng)內(nèi)分泌癌、前列腺癌和小細胞肺癌等實體瘤患者中開展AUTX-703的研究。

HCW9302：IND申請獲FDA許可

HCW Biologics公司宣布，已獲得美國FDA對其IND申請的許可，將啟動首個人體1期劑量遞增臨床試驗，評估其主打候選藥物HCW9302在中重度斑禿患者中的應用。斑禿是一種常見的自身免疫性疾病，可導致突然性脫發(fā)，并對患者的生活質(zhì)量及心理健康產(chǎn)生顯著負面影響。HCW9302是一種可注射的白細胞介素2（IL-2）融合蛋白復合物，采用該公司專有的TOBI平臺技術(shù)構(gòu)建，其作用機制涉及與主要在調(diào)節(jié)性T（Treg）細胞上表達的IL-2αβγ受體結(jié)合，從而激活和擴增可抑制不良免疫及炎癥反應的Treg細胞。

CNP-103：IND申請獲FDA許可

COUR Pharmaceuticals公司宣布，在研療法CNP-103的IND申請已經(jīng)獲得美國FDA的許可。CNP-103是一款正在開發(fā)中的納米粒子，旨在針對1型糖尿?。═1D）的自身免疫機制。

CNP-103是一種可生物降解的納米粒子，封裝了四種已知能夠促進胰島細胞破壞的重組蛋白：前胰島素原、GAD65、IGRP和ZnT8。通過誘導對這些蛋白的耐受性，CNP-103旨在防止致病性CD4?和CD8? T細胞對胰島細胞的破壞，從而維持胰島素的生產(chǎn)，并有可能逆轉(zhuǎn)血糖異常。

STC-004：公布1期臨床試驗數(shù)據(jù)

SiteOne Therapeutics日前宣布，其主打在研NaV1.8抑制劑STC-004，在1期臨床試驗中獲得積極結(jié)果。STC-004是一種口服、具有高度選擇性的NaV1.8抑制劑，正在開發(fā)用于治療急性及慢性外周疼痛。1期臨床試驗分別在單次劑量遞增（SAD）和多次劑量遞增（MAD）隊列中評估了該候選藥物的安全性、耐受性及藥代動力學。

藥代動力學數(shù)據(jù)顯示，該藥物吸收迅速，半衰期適合每日一次口服給藥，且藥物暴露與劑量成正比。所有測試劑量下，STC-004均耐受良好。

在MAD中進行的藥效學測試顯示，在所測試的劑量范圍內(nèi)STC-004實現(xiàn)了與目標受體的結(jié)合，且觀察到疼痛耐受閾值（PTT）有統(tǒng)計學顯著的提高。