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eGenesis今日宣布成功將一枚經過基因工程改造的豬腎移植至第二位終末期腎病（ESKD）患者體內。目前該患者已出院，并且自兩年多以來首次停止透析治療。

此次手術于今年的1月底在麻省總醫院（MGH）移植中心進行。此次研究共計劃招募三名確診為腎功能衰竭并列入腎移植候選名單的患者。值得一提的是，MGH臨床團隊在2024年3月曾成功完成歷史上首次將經基因工程化改造的豬腎移植至活人身上的手術，所用豬腎由eGenesis所提供。

接受這次手術的患者是66歲的Tim Andrews先生，他由于終末期腎病已接受透析治療超過兩年。長期的透析治療對他的日常生活造成了極大負擔，他常常感到疲憊不堪，無法維持以往的生活節奏。除了每日與透析作斗爭之外，Andrews還經歷了嚴重的并發癥，包括心臟病發作。由于其為O型血的緣故，他等待腎移植的時間顯著延長。大多數患者等待腎移植的時間為3至5年，而O型陽性或O型陰性患者往往需等待5至10年，使得獲得捐贈器官的機會更加渺茫。由于年齡及其他因素，Andrews在未來五年內獲得人類腎移植的幾率僅為9%，而在此期間因病情惡化或死亡而被移出移植候選名單的概率則高達49%。

由于以上因素，Andrews決定進行由eGenesis所開發的豬腎（EGEN-2784）移植手術。EGEN-2784包含三類基因編輯，旨在提高器官相容性并支持患者的長期腎功能，其中包含敲除三個參與糖抗原合成、與超急性排斥反應相關的基因；插入七個與調節排斥反應的信號通路相關的人類轉基因，這些通路涉及炎癥、先天免疫、凝血和補體；使豬體內的內源性逆轉錄病毒失活。Andrews在今年的1月25日接受手術，并于2月1日順利從MGH出院，目前正處于恢復階段，這是他兩年多以來首次停止透析治療，其新腎臟功能運行良好。

“手術后我一醒來，透析的陰霾就消散了，我感覺重獲新生，充滿了活力。這簡直是個奇跡。醫生和護士們所做的一切令人難以置信，我非常感謝他們賦予我新生活的機會。但這次移植不僅僅是關于我，它關乎我在透析中心遇到的所有人，我看到了他們所經歷的痛苦。全球有超過50萬人正在接受透析治療，我希望能夠激勵他們永不放棄希望，因為這次移植正帶來了一線希望。”Andrews說道。

值得一提的是，Andrews接受了一種獨特的免疫抑制方案，其中包括tegoprubart，這是一種在研單克隆抗體，專門靶向共刺激CD40L通路。大量前期研究表明，與現有免疫抑制藥物相比，靶向CD40L通路有望實現更佳的療效和更高的安全性，同時降低副作用風險。

目前全球數以百萬計的人正飽受終末期腎病或腎功能衰竭之苦。雖然器官移植依然是改善生存率和生活質量的標準治療方法，但嚴重的器官短缺使得每年僅約有2.5萬名患者能夠獲得腎臟移植。對于那些無法接受移植的患者來說，透析仍是唯一選擇，但其五年死亡率高達50%，遠高于多數常見癌癥。基因工程改造的豬腎為這一醫療未竟需求提供了一種極具潛力的解決方案，有望擴大能夠接受移植患者的數量，應對嚴峻的器官短缺問題。