諾和諾德（Novo Nordisk）今天宣布，在研長效血友病A療法Mim8，在針對70名患有血友病A（體內(nèi)有和無凝血因子抑制物）的1至11歲兒童所進行的3期臨床試驗FRONTIER3中獲得積極中期結(jié)果。該公司預(yù)計在2025年遞交Mim8的監(jiān)管申請。數(shù)據(jù)顯示，Mim8在血友病A兒童中耐受性良好且療效顯著。在FRONTIER3試驗的第一部分中，血友病A患者接受了為期26周的每周一次皮下注射Mim8治療；在第二部分中，參與者可以選擇繼續(xù)每周一次給藥，或在剩余26周中轉(zhuǎn)為每月一次給藥。本次中期分析報告涵蓋了試驗第一部分完成時的結(jié)果，同時還分享了部分第二部分的初步數(shù)據(jù)。在試驗第一部分接受每周一次預(yù)防性治療的兒童中，需要治療出血的平均年化出血率（ABR）為0.53；其中，中位數(shù)ABR為零，74.3％的參與者未出現(xiàn)需要治療的出血。所有攜帶凝血因子抑制物的血友病A兒童（n＝14）均未報告發(fā)生需要治療的出血。完成最初26周的試驗后，45％的參與者選擇轉(zhuǎn)為每月一次使用Mim8，而其余55％則繼續(xù)維持每周一次的給藥方案。與此同時，試驗第一部分中患者及其護理者報告的結(jié)果數(shù)據(jù)也顯示，Mim8可能降低治療負(fù)擔(dān)，并改善血友病A兒童的身體功能和生活質(zhì)量。在第26周時，98％的護理者表示他們更傾向于使用Mim8而非之前的治療，其中73％的護理者表示“非常強烈”地傾向使用Mim8。此外，與基線相比，第26周時平均身體功能得分（衡量兒童進行日常體育活動，如跑步的能力）和平均生活質(zhì)量總分均呈現(xiàn)出積極的改善趨勢。Mim8是一種模擬凝血因子VIIIa（FVIIIa）的在研雙特異性抗體，旨在為血友病A患者提供持續(xù)止血效果，可用于每周一次、每兩周一次或每月一次的預(yù)防性治療。Mim8通過皮下注射給藥，其作用是連接凝血因子IXa與因子X，從而替代因子VIII，恢復(fù)機體的凝血酶生成能力，幫助血液凝固。
