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Sangamo Therapeutics今日公布進行中的臨床1/2期試驗STAAR的最新數據，該研究評估其在研基因療法isaralgagene civaparvovec（ST-920）用于治療法布里病的結果。分析顯示，患者的腎功能獲得改善且所有接受isaralgagene civaparvovec治療的患者已停止標準治療。Sangamo預計在2025年下半年向美國FDA提交生物制品許可申請（BLA），該公司認為這些積極數據將支持該療法獲得加速批準。

法布里病是一種溶酶體貯積癥，由于編碼α-半乳糖苷酶A的基因發生突變，導致α-半乳糖苷酶A酶活性不足，而α-半乳糖苷酶A是代謝酰基鞘氨醇三己糖（Gb3）所必需的代謝酶。Gb3在細胞中的堆積會對重要器官造成嚴重損害，如腎臟、心臟、神經、眼睛、腸道和皮膚。法布里病的癥狀表現多樣，包括汗液分泌減少或消失、熱不耐受、血管角質瘤、視力問題、心臟衰竭、胃腸功能紊亂、情緒異常、神經性疼痛以及肢體末端刺痛等等。此外，幾乎所有男性和許多女性法布里病患者在生命早期會出現腎臟癥狀，如蛋白尿或腎小球濾過率下降，這可能導致終末期腎病和早逝。目前法布里病的標準治療為酶替代療法（ERT），然而此療法不但見效慢，且無法解決大腦和神經系統中出現的癥狀，更可能引發患者的免疫反應，導致療效的下降。

STAAR研究是一項全球開放標簽、單劑量、劑量遞增、多中心的1/2期臨床研究，旨在評估isaralgagene civaparvovec在法布里病患者中的安全性和耐受性。

數據顯示，截至數據截止，治療時間最長的患者其α-半乳糖苷酶A的活性持續升高并維持近四年（47個月），顯示該療法具有持久益處。在已達到至少一年隨訪的23名患者中，觀察到正向的平均估算腎小球濾過率（eGFR）斜率，數值達3.061 mL/min/1.73m²/年（95% CI：0.863，5.258），顯示患者的腎功能有顯著改善。此外，所有18名在研究啟動時接受標準治療ERT的患者均已停止ERT的治療，并且目前仍未恢復使用ERT。

值得一提的是，Sangamo在去年10月與美國FDA達成共識。FDA同意，STAAR研究的數據可以作為該療法獲得加速批準的主要依據，并將所有患者52周的估算腎小球濾過率斜率作為中間臨床終點。

Isaralgagene civaparvovec總體上耐受性良好，大部分不良事件均為1-2級。患者在給藥后未出現需要使用類固醇治療的肝功能檢測（LFT）異常情況；沒有任何不良事件導致研究中止，也未發生死亡事件。

Isaralgagene civaparvovec使用重組AAV2/6載體，將表達α-半乳糖苷酶A的GLA基因遞送到肝臟，旨在通過一次性治療獲得持久療效，減輕ERT輸注負擔。接受該療法的患者不需要預處理。