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根據最近發表在《美國醫學會雜志·內科學》（JAMA 內科學）上的一篇研究報告[1]，向美國 FDA 和歐洲藥品管理局（EMA）提交細胞和基因療法（CGT）產品申請的申辦人往往會提供來自相同臨床試驗的數據，但只有少數試驗在兩個機構中顯示了相同的臨床證據。研究呼吁加強全球監管協調，以提升治療藥研發與審評的一致性。

由哈佛醫學院麻省理工監管科學中心的 Magdi Elsallab 及其團隊開展的這項橫斷面研究，分析了截至 2023 年 10 月獲 FDA 與 EMA 批準的 15 項 CGT 原始及補充申請，以及提交至兩機構的 20 項申請。研究聚焦臨床試驗的核心特征，包括主要終點、療效結果、樣本量、對照類型，并評估了產品類型、適應癥領域、加速審批路徑使用情況及孤兒藥認定狀態。

產品特征趨同

在兩個機構批準的 15 項 CGT 產品中，基因療法占比 87%（13項），細胞療法占 13%（2項）。87% 的產品獲FDA孤兒藥認定，80% 獲EMA同類認定；80% 通過FDA“突破性治療”加速審批，73% 通過 EMA“PRIME 優先藥物計劃”。適應癥以腫瘤（53%）為主，其余涉及血液/淋巴系統疾?。?0%）、肌肉骨骼疾?。?3%）、代謝異常（7%）及眼部疾病（7%）。提交至兩機構的20項申請產品特征相似。

臨床證據差異顯著

樣本量不一致：提交至兩機構的 24 項臨床試驗中，僅 4 項（17%）數據完全一致。65% 的試驗樣本量存在差異，其中 8 項差異超 10%，且 EMA 要求的樣本量更大（6 項）。對比 ClinicalTrials.gov 數據，僅 60% 的試驗（12 項）樣本量與任一機構申報數據匹配。

療效評估與終點差異：80% 的試驗組一致，但 4 項提交至 EMA 的試驗包含對照組，而 FDA 和 ClinicalTrials.gov 中未體現。68% 的試驗主要終點值存在差異，其中 6 項差異超 10%；僅 7 項試驗的療效結果與公共數據庫一致。

研究者指出，監管要求、風險容忍度及提交時間差異可能導致證據差異，但部分顯著不一致（如樣本量偏差）需進一步探究，以確保審評決策基于堅實且一致的數據。研究未獲取企業與監管機構的溝通細節，可能限制了對差異原因的解釋。

Elsallab 團隊強調，當前差異凸顯了 CGT 領域全球監管協調的緊迫性。他們建議，“統一證據標準與報告要求，結合協調化的審評流程，可加速患者獲取創新療法。”這一結論不僅適用于 CGT，也可能為其它療法類別提供借鑒。

[1] Elsallab M, Gillner S, Bourgeois FT. Comparison of Clinical Evidence Submitted to the FDA and EMA for Cell and Gene Therapies. JAMA Intern Med. Published online February 03, 2025. doi:10.1001/jamainternmed.2024.7569