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突破RNAi療法大腦遞送瓶頸，新銳完成9700萬美元B輪融資

Atalanta Therapeutics今日宣布完成9700萬美元的B輪融資，以支持公司針對KCNT1相關癲癇和亨廷頓病的RNAi藥物的1期臨床試驗。該公司獨有的創新di-siRNA藥物設計在臨床前研究中顯示出在大腦和脊髓中的廣泛分布以及在大腦中的顯著持久性。單次給藥di-siRNA顯示出6個月或更長時間的基因沉默潛力，這可能在臨床環境中允許每年一次或兩次給藥。

Atalanta Therapeutics的研發管線中包含多款治療中樞神經系統疾病的RNAi療法。其中，ATL-201是用于治療KCNT1相關癲癇的在研療法。KCNT1相關癲癇是一種由KCNT1基因出現功能獲得性突變引起的早發性癲癇。患兒通常會經歷嚴重且頻繁的癲癇發作，現有的抗癲癇藥物無法有效控制，并且常常伴有發育遲緩和智力障礙。ATL-201旨在降低KCNT1水平并正?；窠浽呐d奮性。臨床前研究表明，ATL-201能夠顯著減少癲癇發作，并改善行為，且具有良好的持久性和耐受性。

另一款候選藥物ATL-101旨在通過沉默HTT基因來治療亨廷頓病。亨廷頓病是一種進行性神經退行性疾病，由HTT基因中特定序列擴增引起，導致患者的身體、認知和精神能力逐漸惡化。臨床前研究表明，單次給藥的ATL-101能夠在深部腦區顯著降低HTT基因表達，效果可持續六個月，并且具有出色的耐受性。

開發潛在“first-in-class”減肥療法，新銳完成6500萬美元A輪融資

日前，Helicore Biopharma公司宣布走出隱匿模式，并完成6500萬美元A輪融資。本輪融資由Versant Ventures和OrbiMed共同領投，Longitude Capital和Wellington Management也參與了本輪融資。

Helicore公司聚焦于開發潛在“first-in-class”葡萄糖依賴性促胰島素多肽（GIP）拮抗劑，用于治療肥胖癥和相關健康問題。其研發進度最快的候選療法HCR-188是一款處于臨床開發階段的抗GIP單克隆抗體。該公司的研發管線中還包括靶向GIP的抗體偶聯藥物，GLP-1藥物以及組合療法，旨在針對特定肥胖患者亞群。

Helicore公司的研發策略借助從人類遺傳學、專有臨床前數據、以及第三方臨床研究獲得的洞見。攜帶GIP或GIP受體失活性突變的個體可能因為脂肪細胞中GIP信號通路介導的甘油三酯攝取降低而不易出現肥胖。HCR-188與GLP-1藥物聯用，在臨床前研究中顯示可讓動物優先減少脂肪而不是瘦體質量（lean mass）。與GLP-1藥物相比，可能帶來更高質量的體重減輕。

此外，通過與GIP在外周結合，HCR-188可能阻斷GIP進入中樞系統，防止大腦中的GIP信號傳導，潛在恢復瘦素（leptin）敏感性，在降低食物攝入和脂肪積累的同時，支持飽足感提高。抑制GIP還具有心血管代謝益處，特別是在與GLP-1藥物聯用的情況下。

HCR-188的首個人體臨床試驗預計在2025年下半年獲得頂線數據。Helicore的研發活動得到Versant發現引擎Ridgeline在蛋白工程學方面的支持。

潛在“first-in-class”抑郁癥療法挺進3期臨床

Neurocrine Biosciences公司日前宣布，啟動注冊性3期臨床試驗，評估在研療法osavampator（此前名為NBI-1065845）作為抗抑郁藥物的輔助療法，治療抑郁癥的療效和安全性。該公司還宣布更新了與武田（Takeda）公司合作開發osavampator的研發協議，獲得osavampator在日本以外全球其它地區的獨家開發權益。

Osavampator是一款潛在“first-in-class”的AMPA受體正向別構調節劑（PAM）。2024年公布的2期臨床試驗SAVITRI的頂線數據顯示，接受osavampator治療的患者在第28天（主要終點）和第56天（次要終點）的蒙哥馬利-阿斯伯格抑郁評分量表（MADRS）總分上均顯示出統計學上顯著的改善。