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日前，X4 Pharmaceuticals公司宣布，其用于治療WHIM綜合征的藥物mavorixafor的上市授權申請（MAA）已被歐洲藥品管理局（EMA）的人用藥品委員會（CHMP）接受。目前該申請正處于評估階段。2024年4月，mavorixafor獲得美國FDA批準（商品名Xolremdi），作為一種每日一次的口服療法，治療12歲及以上WHIM綜合征患者，以增加血液循環中成熟中性粒細胞和淋巴細胞的數量。

Mavorixafor是一種CXCR4受體小分子拮抗劑，正在開發為針對罕見原發性免疫缺陷疾病（包括WHIM綜合征）的每日一次口服治療藥物。此前，這款療法曾獲得FDA授予的突破性療法認定。X4公司開展的全球關鍵性3期臨床試驗4WHIM已達到了主要終點和關鍵次要終點，且總體耐受性良好，未報告任何治療相關的嚴重不良事件，亦無因安全事件導致的治療中斷。此外，在試驗中，每日一次口服mavorixafor顯著降低了WHIM綜合征患者感染的發生率、嚴重程度和持續時間。

新聞稿指出，如果獲得EMA批準，mavorixafor將成為歐洲首個針對WHIM綜合征患者的治療藥物。本月早些時候，X4公司宣布與Norgine達成一項獨家許可和供應協議，Norgine將負責mavorixafor在歐洲、澳大利亞和新西蘭的商業化推廣。