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每三個月一次！創新 siRNA 療法在中國申報上市
發布時間: 2025-01-28 來源: Insight數據庫

1 月 26 日，維亞臻（Visirna）宣布其小核酸 1 類新藥普樂司蘭鈉注射液的上市許可申請（受理號：JXHS2500018）獲得中國 NMPA 正式受理，用于治療家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）。

維亞臻新聞稿指出，國內尚沒有針對 FCS 的藥物獲批。此前，普樂司蘭鈉已被 NMPA 納入突破性治療藥物品種和優先審評，有望成為國內首個獲批的針對 FCS 的有效藥物。

FCS 是一種嚴重的極罕見的遺傳疾病，通常由多種單基因（例如 LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5 或 LMF1）功能缺失突變引起。FCS 通常導致空腹 TG 水平極度升高（880 mg/dL 以上），嚴重 TG 升高可導致多種臨床疾病及嚴重并發癥，包括動脈粥樣硬化、急性胰腺炎、2 型糖尿病和肝脂肪變性等。

普樂司蘭鈉（VSA001 ）是一款肝臟靶向的小干擾 RNA（siRNA）藥物，可通過高效且持久地沉默載脂蛋白 C-III（APOC3）的 mRNA 水平，以降低 APOC3 蛋白的表達。進而通過脂蛋白脂酶（LPL）依賴性和非依賴性雙重途徑，有效降低血清 TG 和富含 TG 的脂蛋白及其降解殘留物水平。

2025 年 1 月 17 日，維亞臻合作伙伴 Arrowhead Pharmaceuticals 已向美國 FDA 遞交了普樂司蘭鈉治療 FCS 的 NDA，PDUFA 行動日期為 2025 年 11 月 18 日。

普樂司蘭鈉本次在中國的上市申請主要基于包括在 FCS 成人患者中的關鍵 III 期試驗（PALISADE 研究）在內的多項海外研究和中國 I 期試驗的陽性結果。2024 年 6 月 25 日心血管和代謝產品管線研發網絡會上，研究人員公布了 PALISADE 研究的數據。

PALISADE 研究（NCT05089084）是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的 III 期臨床試驗。該研究共納入 75 名受試者（分布在 18 個國家的不同研究中心），隨機接受每三個月一次的 VSA001 25 mg（26 例）、50 mg（24 例）或安慰劑（25 例）皮下注射治療，持續 12 個月。完成隨機期的受試者有資格繼續參加擴展期研究。

PALISADE 研究的主要終點是第 10 個月經安慰劑校正中位甘油三酯（TG）水平變化。結果顯示，接受 25 mg 或 50 mg VSA001 治療的患者分別實現了中位甘油三酯水平減少 80% 和 78%。

除了達到主要終點外，VSA001 還達到了所有關鍵性次要終點，包括第 10 個月和第 12 個月（平均）空腹甘油三酯從基線的百分比變化；第 10 個月空腹 APOC3 從基線的百分比變化；第 12 個月空腹 APOC3 從基線的百分比變化；在隨機對照研究期間急性胰腺炎事件的發生率。

研究數據還顯示，每三個月一次給藥的 VSA001 在整個研究期間持續降低甘油三酯水平（中位數和平均值），且變異性低。

此外，VSA001 在 PALISADE 研究中也表現出良好的安全性。

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