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根據PDUFA的預期目標日期，預計2025年1月，美國FDA將對3款創新藥物的批準做出監管決定，本文將對這些療法進行相關介紹。

▲2025年1月有望在美國獲批的新藥

活性成分：Tabelecleucel（tab-cel）

適應癥：愛潑斯坦-巴爾病毒（EBV）陽性的移植后淋巴增殖性疾病（PTLD）

公司名稱：Atara Biotherapeutics

Tab-cel是一種同種異體、“現貨型”EBV特異性T細胞免疫療法，旨在靶向并消除EBV感染的細胞。Tab-cel已獲得美國FDA授予突破性療法認定，用于治療利妥昔單抗難治性EBV陽性PTLD。2023年11月，Pierre Fabre Laboratories和Atara Biotherapeutics達成合作協議，Pierre Fabre Laboratories囊獲tab-cel的全球開發和商業化權益。

2024年7月，美國FDA已接受tab-cel的生物制品許可申請（BLA），作為單藥療法，用于治療EBV陽性的PTLD患者，并同時授予該申請優先審評資格，PDUFA日期為2025年1月15日。新聞稿指出，這一患者群體目前尚無FDA批準的療法，如果獲批，tab-cel將成為FDA批準治療EBV陽性PTLD的首款療法。在2022年12月，歐盟委員會批準tab-cel上市，商品名為Ebvallo。此外，英國和瑞士的監管機構也已經批準tab-cel上市。在這三個地區，Ebvallo被批準作為單藥療法，治療至少接受過一次治療的復發/難治性EBV陽性PTLD成人患者，以及兩歲以上兒科患者。

根據其關鍵性臨床試驗ALLELE的數據，截至2021年5月，在38例可評估患者中——其中24例為實體器官移植（SOT）術后，14例同種異體造血細胞移植（HCT）術后，觀察到的平均總緩解率（ORR）為50%（19/38，95% CI：33.4，66.6），包括完全緩解（CR；n=5，SOT；n=5，HCT）和部分緩解（PR；n=7，SOT；n=2，HCT）。在19例獲得緩解的患者中，11例緩解持續時間（DOR）超過6個月，中位緩解持續時間尚未達到。安全性方面與之前發表的數據一致，未報告新的信號或問題。未發生移植物抗宿主病（GvHD）、器官排斥、輸注反應或與tab-cel相關的細胞因子釋放綜合征等不良反應。

活性成分：Elamipretide

適應癥：巴思綜合征（Barth syndrome）

公司名稱：Stealth Biotherapeutics

Elamipretide是一種肽化合物，可輕易穿透細胞膜，靶向線粒體內膜，并可逆性地與心磷脂（cardiolipin）結合。在臨床前或臨床研究中觀察到該療法可增加線粒體呼吸作用、改善電子遞送鏈功能和ATP生成，并減少致病性活性氧（ROS）的形成。這種elamipretide-心磷脂結合已被證明可以使線粒體內膜結構正常化，從而改善線粒體功能。

Elamipretide已獲得美國FDA授予孤兒藥資格、快速通道資格和罕見兒科疾病認定，以及歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥資格，用于治療巴思綜合征。2024年10月，美國FDA心血管和腎臟藥物咨詢委員會（CRDAC）以10比6的票數支持該公司在研療法elamipretide用于治療巴思綜合征患者。該療法的新藥申請（NDA）已獲得優先審評資格，FDA預計在2025年1月29日以前公布審評結果。根據新聞稿，如果獲得批準，elamipretide將成為巴思綜合征的首款獲批療法。

根據其2/3期臨床試驗數據，elamipretide每日治療顯示出改善巴思綜合征相關癥狀的潛力。研究人員首先在巴思綜合征患者中進行了一項隨機、雙盲、安慰劑對照交叉試驗，隨后又進行了一項開放標簽擴展試驗，以測試elamipretide的療效和安全性。在試驗的第一部分，12名受試者被隨機分配接受每天40 mg的elamipretide或安慰劑的治療方案，為期12周，之后是為期4周的藥物洗脫期，然后再進行為期12周的安慰劑治療。在這部分試驗中，兩個主要終點均未達到。然而，在試驗的第二部分，即開放標簽擴展階段，10名受試者繼續接受每天40mg的elamipretide治療，其中8名受試者完成了36周的治療。在這一階段，研究數據顯示了顯著的改善：6分鐘步行測試（6MWT）平均增加了95.9米（p=0.024），巴思綜合征相關癥狀評估量表（BTHS-SA）平均降低了2.1分（p=0.031）。此外，次要終點也顯示出明顯的改善，包括膝關節伸肌力量、患者對癥狀的整體印象以及一些心臟參數的改善。綜上所述，盡管在試驗的第一部分未能達到主要終點，但第二部分的長期治療結果顯示，elamipretide對于改善巴思綜合征患者的癥狀具有潛在的療效。

活性成分：Suzetrigine

適應癥：急性疼痛

公司名稱：Vertex Pharmaceuticals

Suzetrigine是一種口服選擇性NaV1.8抑制劑，與其它NaV離子通道相比，它對NaV1.8具有高度選擇性。NaV1.8是在外周神經系統的痛覺信號傳導中起到關鍵性作用的電壓門控鈉通道。它是經過遺傳學驗證的疼痛治療靶點。Vertex的策略是通過選擇性抑制NaV1.8，開發新的藥物類型。與阿片類藥物相比，它們可能在提供更好鎮痛效果的同時，避免上癮等副作用。

根據關鍵性3期臨床試驗的積極結果，suzetrigine在急性疼痛治療中表現出顯著效果。具體來說，在接受腹部整形手術（abdominoplasty）患者中進行的3期臨床試驗結果顯示，suzetrigine達到了試驗的主要終點，與安慰劑相比，藥物組患者48小時內疼痛強度差異的時間加權總和評分（SPID48）顯著降低，SPID48的平均差異為48.4（95% CI：33.6，63.1；P<0.0001）。此外，患者在手術48小時后的數值疼痛評分量表（NPRS）評分與基線相比也顯著降低。而在接受拇囊炎切除手術（bunionectomy）的患者中，該療法亦達成主要終點，SPID48的平均差異為29.3（95% CI：14.0，44.6；P=0.0002）。

2024年7月，美國FDA接受了Vertex為該療法遞交的NDA，并授予其優先審評資格，預計在2025年1月30日之前完成審評。Suzetrigine此前已獲得FDA的快速通道和突破性療法認定，用于治療中度至重度急性疼痛。新聞稿指出，如果獲批，suzetrigine可能成為二十多年來首個用于治療急性疼痛的新機制藥物。值得一提的是，行業媒體Evaluate在其發布的盤點文章中將這款療法列為潛在重磅療法。