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當地時間2024年12月19日，小核酸龍頭Ionis Pharmaceuticals（Ionis）發布公告，宣布FDA已經正式批準其自主研發的"first-in-class"反義寡核苷酸（ASO）療法Tryngolza（olezarsen）上市，用于作為飲食控制的輔助治療，以降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）。

FCS也 被 稱 為 Ⅰ 型 原 發 性 高 脂 蛋 白 血 癥 (T1HLP )/ 脂 蛋 白 脂 肪 酶 缺 乏 癥 (LPLD) ，是一種罕見的常染色體隱性遺傳疾病，最早于 1932 年由 Bürger 和 Grütz 提出，可導致可能危及生命的急性胰腺炎（AP）。

據悉，Tryngolza是有史以來首個獲得FDA批準的FCS治療方法。Tryngolza當與適當的飲食（每天攝入的脂肪含量≤20g）一起使用時，可顯著降低成人FCS患者的TG水平，并提供具有臨床意義的AP事件減少。其使用頻率為每月一次自動注射器給藥。

更多信息顯示，Tryngolza的此次批準基于其III期BALANCE研究的積極數據。研究結果顯示，治療6個月時，80 mg Tryngolza組的TG水平較基線平均下降了42.5%（經安慰劑調整），具有統計學意義。且治療12個月時，該數值為57%。另試驗組的AP事件在12個月內顯著減少。其中，試驗組有1例受試者經歷過1次AP事件，安慰劑組有7例患者總共經歷了11次AP事件。療效相當不錯。

另從安全性數據來看，Tryngolza表現出良好的安全性。最常見的不良反應是注射部位反應（試驗組:19% ；安慰劑組:9%）、血小板計數低（試驗組:12% ；安慰劑組:4%）以及關節痛（試驗組:9% ；安慰劑組:0%）。

Tryngolza的此次獲批填補了該疾病領域臨床空白，FCS患者及其家人來說是一個變革性時刻。Tryngolza的此次獲批也是Ionis對過去承諾的兌現。Ionis曾預計在未來三年其將有四款產品獲批上市，其中就包括Tryngolza。所以Tryngolza的此次獲批也是該公司的一個重要里程碑。

不過有分析師表示，預計明年該疾病領域將有其他競爭者入場，同時考慮到FCS的患病率，Tryngolza的巔峰銷售額并不會太高，預計僅3.41億美元。