諾和諾德公司（Novo Nordisk）日前宣布，美國FDA已批準Alhemo（concizumab）皮下注射劑作為一種每日一次的預防性治療，用于預防或減少12歲及以上血友病A或B成人和兒童患者的出血頻率。這些患者體內存在凝血因子抑制物。Alhemo是一種組織因子途徑抑制劑（TFPI）拮抗劑，適用于皮下注射。新聞稿指出，目前許多針對伴抑制物血友病A或B患者的治療需通過靜脈輸液進行，而Alhemo是針對該人群的同類療法中首款皮下注射治療方案。估計約30%的重度血友病A患者和5%-10%的重度血友病B患者體內會出現凝血因子抑制物，這使得這些患者的血友病治療變得更具有挑戰性。盡管現有的治療方法已顯著改善了許多血友病患者的生活質量，但伴有抑制物的血友病B患者仍因預防性治療選擇有限而承受疾病和治療負擔。基于這一人群中未滿足的醫療需求，以及2期臨床試驗的結果，FDA曾授予Alhemo治療伴抑制物血友病B患者的突破性療法認定。Alhemo的設計旨在阻斷體內一種名為TFPI的蛋白質，該蛋白質會阻止血液凝固。通過阻斷TFPI，Alhemo能夠在抑制物存在的情況下，增強凝血酶的生成，從而彌補其他凝血因子的缺失或不足。這一批準是基于關鍵性3期臨床試驗explorer7的積極結果。數據顯示，接受Alhemo預防治療的患者的年出血率（ABR）與未接受預防治療的患者相比，減少了86%。接受Alhemo預防治療的患者的估算平均ABR為1.7，而未接受預防治療患者的ABR為11.8。Alhemo治療組的中位ABR為零，而未接受預防治療患者的中位ABR為9.8。作為次要療效支持終點，接受Alhemo預防治療的患者中，64%在治療的前24周內未經歷任何自發性和創傷性出血，而未接受預防治療的患者中這一比例為11%。在explorer7研究中，接受Alhemo治療的患者中最常見的不良反應為注射部位反應（18%）和蕁麻疹（6%）。嚴重不良反應包括腎梗死和過敏反應。
