成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

Vertex Pharmaceuticals日前宣布，美國FDA已批準該公司開發的下一代囊性纖維化跨膜電導調節因子（CFTR）調節劑組合Alyftrek（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）上市，用于治療6歲及以上、攜帶至少一個F508del突變或其他對Alyftrek有反應的CFTR基因突變的囊性纖維化（CF）患者。值得一提的是，這款三聯療法被行業媒體Evaluate列為潛在重磅在研療法之一。

這一批準基于3期關鍵性研究項目的積極結果，包括來自20多個國家和200多個研究中心的1000多名患者的數據。

試驗結果顯示，接受治療24周后，基于ppFEV1數值的評估，Alyftrek療法的療效與Trikafta相當，達到試驗的主要終點。

SKYLINE 102和SKYLINE 103中的關鍵次要終點包括與Trikafta相比，第24周與基線相比的SwCl絕對變化；在兩項試驗中，與Trikafta相比，SwCl低于60 mmol/L的患者比例；以及與Trikafta相比，SwCl低于30 mmol/L的患者比例。

試驗結果顯示，Alyftrek在SKYLINE 102和SKYLINE 103的第一個關鍵次要終點上，在降低SwCl水平方面表現出優效性。

在第二和第三個關鍵次要終點上，Alyftrek也表現出優效性。其他次要終點的結果與主要終點和關鍵次要終點的結果一致。此外，52周的結果與24周的結果一致。

在RIDGELINE 105研究中，6-11歲兒童也遵循了相同的治療方案，先接受至少4周的Trikafta治療以建立基線值，然后再接受Alyftrek療法治療。這項研究主要關注的是安全性。在所有三項研究中，Alyftrek耐受性良好，與Trikafta治療組的安全性特征相似。此外，Alyftrek在6至11歲的兒童中的安全性與12歲及以上人群中的安全性類似。

在CF患者中，CFTR基因的突變導致細胞表面CFTR蛋白通道的數量和/或功能減少。Vanzacaftor和tezacaftor是旨在通過促進CFTR蛋白的加工和運輸，增加細胞表面CFTR蛋白數量的校正劑。Deutivacaftor是一種增效劑，旨在增加送達細胞表面的CFTR蛋白的通道開放概率，以改善細胞膜上鹽和水的流動。