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美國 FDA 于 11 月 20 日批準了 Vertex 的 Alyftrek，作為每日一次的三聯療法，用于治療 6 歲及以上攜帶某些突變的囊性纖維化患者。

Alyftrek 是三種藥物的組合：vanzacaftor、tezacaftor 和 deutivacaftor，是 Vertex 的第五種囊性纖維化跨膜傳導調節劑（CFTR）。

FDA 批準的藥物適用于至少攜帶一種 F508del 突變或另一種 CFTR 基因突變且對 Alyftrek 有反應的患者。在囊性纖維化患者中，CFTR 基因突變會破壞細胞表面 CFTR 蛋白通道的功能或數量，導致包括肺部在內的多個器官逐漸受損，最終導致死亡。

Vertex 首席執行官 Reshma Kewalramani 醫學博士在一份聲明中指出，與 Vertex 的主要囊性纖維化療法 Trikafta（每日兩次）相比，Alyftrek 每天給藥一次，并且對另外 31 種突變有效。

根據 Vertex 的估計，Alyftrek 更廣泛的突變覆蓋范圍意味著美國約 150 名囊性纖維化患者現在首次有資格使用 CFTR 調節劑。

在對 12 歲及以上囊性纖維化患者進行的兩項 3 期試驗中，Alyftrek 在患者肺功能變化方面與 Trikafta 相當。對于主要終點，試驗測量了參與者在 24 周內一秒鐘內用力呼出的空氣量（ppFEV1）。Alyftrek 在減少汗液氯化物方面優于 Trikafta，這是兩項研究的關鍵次要終點。

新三聯療法對 6 至 11 歲患者的療效是根據上述兩項研究推斷出來的，并得到了藥代動力學分析的支持。第三項 3 期試驗確定了 Alyftrek 對這些年輕患者的安全性。

與 Trikafta 類似，Alyftrek 的標簽上也有一個黑框警告，詳細說明了肝毒性風險。此警告要求每年進行一次肝功能監測，并在治療的第一年進行更頻繁的檢查。

Vertex 將 Alyftrek 定價為每年 370,269 美元，這比 Trikafta 每年 346,048 美元的批發采購成本高出 7%。

Leerink Partners 分析師在一份報告中表示，更方便的每日一次給藥以及與 Trikafta 相比非劣效性或更好的臨床數據將使患者轉用 Alyftrek“相當簡單”。

Evercore ISI 分析師在一份報告中表示，Alyftrek 的早期采用者可能包括那些使用 Trikafta 時療效不足、依從性差或耐受性問題的患者。根據 Evercore 的估計，目前大約 20% 至 30% 的 Trikafta 服用者正在努力應對這些困難。

然而，William Blair 分析師認為，Alyftrek 對囊性纖維化治療領域的影響小于 Trikafta，Trikafta 于 2019 年作為首個 CF 三聯療法進入市場，療效優于 Vertex 早期產品。因此，William Blair 預測，Alyftrek 滲透到全球約 2 萬名目前未使用 CFTR 調節劑的患者中（以及從 Trikafta 轉換過來）的速度將比 Trikafta 的推出速度慢。盡管如此，分析師表示，Vertex 將在“長期內”成功轉換患者。

Vertex 憑借其囊性纖維化特許經營權成為一家大型生物科技公司，目前該特許經營權的年銷售額有望超過 100 億美元。Trikafta 本身在 2024 年前 9 個月貢獻了 75 億美元。

但最近投資者對于 Vertex 在其非成癮性止痛藥 Suzetrigine 上的進展更為關注。該藥預定于 2025 年 1 月獲 FDA 批準用于治療急性疼痛，但上周疼痛性腰骶神經根病的 2 期試驗結果讓關注者大失所望，Suzetrigine 的表現與安慰劑相似。這一數據公布后，Vertex 的股價暴跌超過 10%。