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截至12月19日，FDA旗下的藥物評價和研究中心（CDER）已經批準了48款新藥，而生物制品評價和研究中心（CBER）批準的基因療法、細胞療法、疫苗的數量達到10款。CDER批準新藥中小分子藥物占比約60%。近5年來，多肽和核酸類藥物在獲批新藥中的占比平均約為10%，顯示這一治療模式也成為新藥的重要來源。今年在這篇文章中，我們將總結今年FDA批準的創新療法。

截至12月19日，FDA旗下的CDER共批準了48款新藥，維持在較高水平。獲批新藥治療的疾病多樣，其中，治療罕見疾病和癌癥的新藥總數名列前茅。在抗感染和中樞神經系統疾病領域也有多款新藥獲批。

對CDER批準新藥的治療模式分析顯示，小分子藥物占比達到約60%，顯示出其蓬勃的生命力。近5年來，多肽和核酸類藥物在獲批新藥中的占比平均約為10%，顯示這一治療模式也成為新藥的重要來源。

在獲批的小分子藥物中，具有獨特作用機制的“first-in-class”療法，和獲得FDA突破性療法認定的藥物占比均超過40%，顯示了這一領域的不斷創新。其中，8款藥物為獲得突破性療法認定的“first-in-class”藥物，它們不但具有獨特的作用機制，而且與以往療法相比，給患者帶來了顯著療效改善。

隨著多肽和核酸類藥物開發技術的日漸成熟，這類治療模式在FDA批準的新藥中占比近年來平均達到10%。2024年獲批的核酸類藥物包括首款端粒酶抑制劑Rytelo（imetelstat）。它通過靶向并與端粒酶的RNA模板結合，抑制端粒酶的活性。在今年6月獲得FDA批準用于治療骨髓增生異常綜合征（MDS）成年患者。

多肽類藥物面臨的一個重要挑戰是多肽在人體內容易被降解，難于維持其療效。然而隨著多肽修飾技術的進步，多肽類藥物的半衰期越來越長，給患者帶來了治療負擔更小的長效療法。今年獲批的Yorvipath是一款長效甲狀旁腺激素前藥，它將甲狀旁腺激素前藥與聚乙二醇載體連接，以控制激素在體內的釋放。它在今年8月獲得FDA批準，成為首款治療成人甲狀旁腺功能減退的藥物。

今年CDER批準的創新療法中，超過65%源于生物技術公司，達到近5年來的新高。這也與產業近年來的分析一致，表明生物技術公司已成為重要創新來源。近年來，更多中小型生物技術公司有意愿推動創新療法開發直至獲批上市，而賦能平臺公司的助力，也讓這一策略的可行性大幅度提高。

2024年，CBER批準了8款細胞和基因療法，總數創歷史新高。最近3年，CBER批準了20款細胞和基因療法，凸顯了該治療類型的迅猛發展。

這些療法不但代表著技術創新，也為多種類型疾病患者帶來首款獲批療法。

Amtagvi（lifileucel）：

2024年2月16日，美國FDA加速批準Iovance Biotherapeutics的腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法Amtagvi（lifileucel），用于治療晚期黑色素瘤。Amtagvi是首款獲批的TIL療法，也是首款獲批治療實體瘤的T細胞療法，是細胞療法的又一里程碑。

Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）：

2024年3月18日，FDA批準由Orchard Therapeutics所開發的基因療法Lenmeldy（atidarsagene autotemcel，arsa-cel）上市，用于治療滿足特定條件的的異染性腦白質營養不良（MLD）兒童患者。這是FDA批準用以治療這項罕見遺傳疾病的首個基因療法。

Tecelra（afamitresgene autoleucel）：

2024年8月1日，FDA批準Adaptimune Therapeutics公司的工程化T細胞療法Tecelra（afami-cel）上市，用以治療既往接受過化療的某些HLA類型的晚期MAGE-A4+滑膜肉瘤成人患者。Tecelra為首款用于治療實體瘤的工程化T細胞療法，也是十多年來治療滑膜肉瘤的首個有效療法。

Kebilidi （eladocagene exuparvovec）：

2024年11月13日，FDA加速批準PTC Therapeutics公司開發的基因療法Kebilidi（eladocagene exuparvovec）上市，用于治療芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥（AADCD）的兒童和成人患者，無論他們的疾病嚴重程度為何。這是FDA批準的首個直接注射到大腦的基因療法。

Ryoncil（remestemcel）：

2024年12月18日，FDA批準Mesoblast公司開發的Ryoncil（remestemcel）上市，用于治療2個月及以上兒童患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。FDA的新聞稿指出，這是首個FDA批準的間充質基質細胞（MSC）療法。

此外，FDA批準了Moderna公司的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Mresvia，這是mRNA疫苗首次獲批用于預防COVID-19之外的疾病，顯示了mRNA技術的廣泛潛力。

Anktiva：治療非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）的“first-in-class”IL-15受體激動劑

Anktiva由ImmunityBio旗下Altor BioScience開發，由與IL-15受體α/IgG1 Fc融合蛋白結合的IL-15突變體（IL-15N72D）組成。與天然IL-15相比，Anktiva在患者體內具有更優的藥代動力學特性，且能在淋巴組織中存在更長時間，表現出增強的抗腫瘤活性。它在今年4月獲得FDA批準，用于治療與卡介苗（BCG）聯合使用，用于治療對BCG無應答且伴有原位癌（CIS）的NMIBC成年患者。在臨床試驗中，接受Anktiva治療的這類患者完全緩解率達62%。

Attruby（acoramidis）：首個在藥物標簽上標注可幾乎完全穩定轉甲狀腺素蛋白（TTR）的獲批產品

今年11月，FDA批準BridgeBio Pharma公司開發的Attruby（acoramidis）上市，用于治療伴有心肌病的轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性（ATTR-CM）成人患者，以減少心血管死亡和心血管相關住院率。

新聞稿指出，Attruby是首個在藥物標簽上標注可幾乎完全穩定TTR蛋白的獲批產品。該藥物的設計旨在模擬具有保護作用的TTR T119M突變的功能，維持TTR蛋白的正常四聚體構象，防止具有毒性的淀粉樣蛋白的產生。在3期臨床試驗中，接受治療第30個月時，與安慰劑相比，Attruby組患者的全因死亡和反復發生的心血管相關住院事件減少了42%。

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