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今日，美國FDA宣布批準(zhǔn)Ionis Pharmaceuticals所開發(fā)的"first-in-class"反義寡核苷酸（ASO）療法Tryngolza（olezarsen），用于作為飲食控制的輔助治療，以降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）。

FCS是一種罕見的遺傳性疾病，會(huì)導(dǎo)致機(jī)體無法有效分解血液中的脂肪（甘油三酯）。正常的甘油三酯水平應(yīng)低于150 mg/dL，而超過500 mg/dL則被視為嚴(yán)重升高（重度高甘油三酯血癥）。FCS患者的甘油三酯水平可能高達(dá)數(shù)千，極高的甘油三酯水平會(huì)引發(fā)嚴(yán)重的腹痛、急性胰腺炎以及皮膚脂肪沉積（黃色瘤）。其中，急性胰腺炎尤為危險(xiǎn)，可能威脅生命。FCS的癥狀可能在嬰兒期出現(xiàn)，但部分患者直到成年后才會(huì)發(fā)病。該疾病的發(fā)病率預(yù)計(jì)為每百萬人中1至10例。

此次olezarsen獲FDA批準(zhǔn)主要基于Balance臨床3期試驗(yàn)的結(jié)果。這項(xiàng)研究為隨機(jī)雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗(yàn)。患者每四周接受一次80 mg（22人）、50 mg（21人）olezarsen或安慰劑（23人）皮下注射治療，持續(xù)53周。

分析顯示，在olezarsen治療組中，從基線到第6個(gè)月，TG水平的平均百分比降幅為42.5%，而安慰劑組未表現(xiàn)出類似的下降趨勢。從基線開始，TG水平的中位百分比變化和絕對變化顯示，在為期12個(gè)月的治療期間，olezarsen具有持續(xù)而穩(wěn)定的降低患者TG效果。

之前公布于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的試驗(yàn)結(jié)果顯示，經(jīng)安慰劑調(diào)整后的載脂蛋白C-III（apoC-III，一種在肝臟中產(chǎn)生的調(diào)節(jié)血液中TG代謝的蛋白）的降幅在接受治療6個(gè)月時(shí)為74%，在12個(gè)月時(shí)為81%。

此外，與安慰劑相比，接受olezarsen治療的患者在12個(gè)月期間發(fā)生的急性胰腺炎（AP）事件顯著減少。安慰劑組發(fā)生了11次AP事件，而80 mg olezarsen劑量組只發(fā)生了1次，50 mg劑量組也只發(fā)生了1次。此外，與安慰劑相比，使用olezarsen后距首次AP發(fā)作的時(shí)間大幅延長，80 mg劑量組為1年，50 mg劑量組為102天，安慰劑組為9天。經(jīng)安慰劑調(diào)整后，接受olezarsen治療的患者自基線至12個(gè)月期間的全因住院率降低了84%。

安全性方面，olezarsen組的安全性和耐受性良好，沒有出現(xiàn)與olezarsen相關(guān)的嚴(yán)重治療伴發(fā)不良事件（TEAE）。最常見的不良事件（AE）是COVID-19、腹痛和腹瀉。在接受80 mg olezarsen治療的患者中，有14%出現(xiàn)了嚴(yán)重的AE；在接受50 mg olezarsen治療的患者中，有19%出現(xiàn)了嚴(yán)重的AE；在接受安慰劑治療的患者中，有39%出現(xiàn)了嚴(yán)重的AE。