美國FDA今日宣布,批準Mesoblast公司開發的Ryoncil(remestemcel)上市,用于治療2個月及以上兒童患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。FDA的新聞稿指出,這是首個FDA批準的間充質基質細胞(MSC)療法。
類固醇難治性急性移植物抗宿主病是一種嚴重且可能危及生命的并發癥,通常發生于同種異體造血干細胞移植(allo-HSCT)后。在allo-HSCT中,患者接受來自健康供體的造血干細胞,以替代其自身的干細胞并生成新的血細胞。這種療法通常用于治療某些類型的血液癌癥、血液疾病或免疫系統疾病。
Ryoncil是一種通過同種異體骨髓生成的間充質基質細胞,它通過抑制T細胞增殖,和下調促炎細胞因子和干擾素的產生,來調節T細胞介導的炎癥反應。Ryoncil的安全性和療效在一項多中心、單臂研究中得到驗證,共有54名接受allo-HSCT后患有SR-aGVHD的兒童患者參與了研究。研究參與者每周兩次接受Ryoncil的靜脈輸注,共持續四周。
療效的主要依據是治療開始后28天的緩解率和緩解持續時間。結果顯示,16名參與者(30%)在接受Ryoncil治療28天后達到完全緩解,而22名參與者(41%)達到部分緩解。
Ryoncil最常見的不良反應包括感染、發熱、出血、水腫、腹痛和高血壓。此外,治療后可能發生超敏反應、急性輸注反應、傳染性疾病傳播以及異位組織形成等并發癥。
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