成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

Edgewise Therapeutics公司今日宣布，在研潛在“first-in-class”療法sevasemten在用于貝克肌營養不良癥（Becker muscular dystrophy）的2期臨床試驗CANYON中取得了積極的主要結果。Sevasemten是一種快速骨骼肌肌球蛋白抑制劑，旨在保護肌肉免受收縮引起的損傷。試驗達到了肌酸激酶（CK）水平變化的主要終點。

試驗的主要終點為成人患者在治療期間CK水平與基線相比的變化。結果顯示，sevasemten治療組的CK水平變化與安慰劑組相比，在治療6至12個月期間平均下降28%（p=0.02）。

關鍵次要終點北極星步行能力評估（NSAA）顯示，sevasemten治療組隨著時間推移呈現出改善趨勢。其他功能性指標（包括10米快走/跑步、4階樓梯攀爬和100米計時測試）相比安慰劑組均呈現改善趨勢。值得一提的是，63%接受sevasemten治療的患者在12個月后功能穩定或有所改善。

Sevasemten耐受性良好，在成人和青少年患者中均未發現新的安全性問題。99%符合條件的CANYON試驗及其他sevasemten試驗的患者已加入MESA試驗，這是正在進行的開放標簽擴展研究。

貝克肌營養不良癥是一種罕見遺傳性、致殘性的退行性神經肌肉疾病。該疾病主要影響男性，對患者及其護理者帶來顯著的身體、情感、經濟和社會影響。患者會經歷肌肉收縮引起的肌肉損傷，這是肌肉喪失和運動功能障礙的主要原因。功能性衰退可能在任何年齡開始，一旦肌肉喪失發生，功能衰退將不可逆，并在患者的一生中持續。一些患者還可能因心肌病導致心力衰竭，進而需要心臟移植或導致早期死亡。目前，貝克肌營養不良癥尚無治愈方法。