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今日，美國FDA宣布，已批準Neurocrine Biosciences公司開發的Crenessity（crinecerfont）上市，作為輔助療法與糖皮質激素聯用，治療經典先天性腎上腺皮質增生癥（CAH）成人和4歲以上的兒科患者。Neurocrine公司此前的新聞稿表示，如果獲批，這款藥物是70年來治療CAH的首個新治療選擇，并且是治療這一嚴重內分泌疾病的“first-in-class”療法。

Crinecerfont是一種口服、選擇性促腎上腺皮質激素釋放因子1型受體（CRF1）拮抗劑，通過激素非依賴性機制減少和控制過量的腎上腺雄激素，用于治療因21-羥化酶缺乏癥導致的先天性腎上腺增生。研究顯示，拮抗腦垂體中的CRF1可降低促腎上腺皮質激素水平，進而減少腎上腺雄激素的生成，并可能減少與經典CAH相關的癥狀。Crinecerfont曾獲得美國FDA授予的突破性療法認定，孤兒藥資格和優先審評資格。

根據此前公布的3期CAHtalyst兒科研究數據，與安慰劑相比，crinecerfont治療使患者在第4周時的血清雄烯二酮較基線統計學顯著降低（p=0.0002）。此結果與3期CAHtalyst成人研究的結果一致，表明crinecerfont在不同年齡段的患者中均顯示出療效。在第28周時，與安慰劑相比，crinecerfont治療使得患者在維持雄激素控制的同時，減少每日所需糖皮質激素劑量（p<0.0001）。此外，crinecerfont還在研究中展現出了良好的安全性與耐受性。

經典先天性腎上腺增生癥是指一組遺傳性代謝疾病，患者缺乏促進腎上腺激素生產的酶。大約95%的CAH病例是由導致21-羥化酶缺乏的突變引起的。在經典CAH中，這種酶的嚴重缺乏會導致腎上腺不能產生皮質醇，在大約75%的病例中，會導致醛固酮缺乏。如果不及時治療，經典CAH可導致患者鹽耗、脫水，甚至死亡。糖皮質激素是該疾病的標準療法。