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12 月 10 日，NMPA 官網(wǎng)公布，曙方醫(yī)藥申報(bào)的伐莫洛龍口服混懸液（Vamorolone）獲批上市，用于治療四歲及以上杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者。2024 年 2 月此藥曾被納入優(yōu)先審評。這也是國內(nèi)首個(gè)獲批的 DMD 新藥。

截圖來源：NMPA 官網(wǎng)

在關(guān)鍵臨床試驗(yàn) VISION-DMD 中，與安慰劑相比，伐莫洛龍組在治療 24 周后達(dá)到主要終點(diǎn)，由臥位至站立所需時(shí)間（TTSTAND）與安慰劑組相比差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（p=0.002）。

在安全性方面，伐莫洛龍表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。與安慰劑組相比，最常見的不良事件是庫欣樣特征、嘔吐、體重增加和激惹。不良事件一般為輕至中度。

DMD 是一種罕見的 X 染色體隱性遺傳疾病，幾乎只影響男性。DMD 基因的致病性變異引起抗肌萎縮蛋白的異常表達(dá)，導(dǎo)致肌營養(yǎng)不良的發(fā)生而引起炎癥，炎癥通常在出生時(shí)或出生不久后出現(xiàn)。炎癥導(dǎo)致肌肉纖維化，臨床表現(xiàn)為對稱性、進(jìn)行性肌肉變性和無力。

該疾病的主要惡化轉(zhuǎn)折點(diǎn)為喪失行走能力，喪失自我進(jìn)食能力，開始輔助通氣，以及并發(fā)心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD 患者的預(yù)期壽命一般不超過 40 歲。糖皮質(zhì)激素目前是 DMD 的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。

伐莫洛龍是一款原創(chuàng)新藥，其作用結(jié)合的受體與糖皮質(zhì)激素作用結(jié)合的受體相同，但改變了其下游活性，因此被認(rèn)為是一種解離型抗炎藥。這種機(jī)制顯示出此藥具有療效與激素安全性問題「分離」的潛力，因此伐莫洛龍被定位成一款解離型抗炎藥，有望替代皮質(zhì)類固醇藥物治療方案，成為 DMD 患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。

2022 年 1 月，曙方醫(yī)藥以高達(dá) 1.24 億美元與瑞士 Santhera 制藥達(dá)成獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，獲得伐莫洛龍用于 DMD 及其他罕見病適應(yīng)癥在大中華區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。2023 年 10 月，伐莫洛龍首次在美國獲 FDA 批準(zhǔn)上市，用于 2 歲及以上 DMD 患者。