成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

在美國(guó)圣地亞哥舉辦的第66屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)上，Vertex Therapeutics分享了其鐮狀細(xì)胞病基因療法的新數(shù)據(jù)，聚焦于該療法的安全性和有效性。

周一晚上的演講環(huán)節(jié)，Vertex攜手CRISPR Therapeutics，公布了雙方合作開(kāi)發(fā)的Casgevy（exagamglogene autotemcel）基因療法的長(zhǎng)期跟蹤數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，在至少16個(gè)月的觀察期內(nèi)，該療法成功幫助90%的患者擺脫了血管閉塞危象（VOC）的困擾。同時(shí)，95%的患者在連續(xù)12個(gè)月或更長(zhǎng)的時(shí)間內(nèi)，未因嚴(yán)重VOC而住院治療。

Vertex的摘要進(jìn)一步指出，無(wú)VOC狀態(tài)可持續(xù)長(zhǎng)達(dá)4.7年之久。

值得注意的是，所有接受Casgevy治療的患者，即便未能完全消除VOC，也均表現(xiàn)出血紅蛋白和胎兒血紅蛋白水平的顯著提升。研究人員強(qiáng)調(diào)，該基因療法實(shí)現(xiàn)了“穩(wěn)定的等位基因編輯”，意味著其療效在所有患者中均展現(xiàn)出持久性。

此外，與基線相比，接受Casgevy治療的患者在生活質(zhì)量方面也實(shí)現(xiàn)了“具有臨床意義的改善”。在安全性方面，Vertex與CRISPR的基因療法總體耐受性良好，未觀察到與研究相關(guān)的嚴(yán)重毒性反應(yīng)，也無(wú)患者因不良反應(yīng)而退出研究或罹患惡性腫瘤。不過(guò)，該研究中有一名患者因COVID-19相關(guān)的呼吸衰竭不幸去世。

周末，BMO Capital Markets的分析師在給投資者的報(bào)告中指出，基于這些數(shù)據(jù)，他們“預(yù)測(cè)Casgevy將繼續(xù)作為鐮狀細(xì)胞病（SCD）離體治療領(lǐng)域的領(lǐng)先白消安基藥物”。盡管bluebird的Lyfgenia在療效和安全性方面頗具競(jìng)爭(zhēng)力，但BMO分析師認(rèn)為，由于bluebird面臨財(cái)務(wù)挑戰(zhàn)且僅專(zhuān)注于美國(guó)市場(chǎng)，因此不會(huì)對(duì)Vertex和CRISPR構(gòu)成實(shí)質(zhì)性威脅。

分析師還補(bǔ)充道，醫(yī)療補(bǔ)助和醫(yī)療保險(xiǎn)服務(wù)中心最近宣布的SCD基因治療支付模式，有望在2025年進(jìn)一步推動(dòng)Casgevy的市場(chǎng)接納度。

SCD 是一種使人衰弱、進(jìn)行性和縮短壽命的疾病。SCD 患者報(bào)告說(shuō)，與健康相關(guān)的生活質(zhì)量得分遠(yuǎn)低于一般人群，在美國(guó)，為復(fù)發(fā)性 VOC 患者管理 SCD 的終生醫(yī)療保健費(fèi)用估計(jì)在 4 到 600 萬(wàn)美元之間。SCD 是一種遺傳性血液疾病，會(huì)影響紅細(xì)胞，而紅細(xì)胞是將氧氣輸送到身體所有器官和組織所必需的。SCD 會(huì)因紅細(xì)胞畸形或“鐮狀”而引起劇烈疼痛、器官損傷和壽命縮短。SCD 的臨床標(biāo)志是 VOCs，這是由鐮狀紅細(xì)胞阻塞血管引起的，并導(dǎo)致嚴(yán)重和使人衰弱的疼痛，這些疼痛可能隨時(shí)隨地發(fā)生在身體的任何部位。SCD 需要終生治療，并導(dǎo)致預(yù)期壽命縮短。在美國(guó)，SCD 患者的中位死亡年齡約為 45 歲。今天 SCD 的治療方法是來(lái)自匹配供體的干細(xì)胞移植，但由于缺乏可用的供體，這種選擇僅適用于一小部分 SCD 患者。

CASGEVY™ 是一種非病毒、離體 CRISPR/Cas9 基因編輯細(xì)胞療法，適用于符合條件的 SCD 或 TDT 患者，其中患者自身的造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞通過(guò)精確的雙鏈斷裂在 BCL11A 基因的紅系特異性增強(qiáng)子區(qū)域進(jìn)行編輯。這種編輯導(dǎo)致紅細(xì)胞中產(chǎn)生高水平的胎兒血紅蛋白 （HbF;hemoglobin F）。HbF 是胎兒發(fā)育過(guò)程中自然存在的攜氧血紅蛋白的形式，然后在出生后轉(zhuǎn)變?yōu)槌扇诵问降难t蛋白。CASGEVY 已被證明可以減少或消除 SCD 患者的 VOC 和 TDT 患者的輸血需求。

CASGEVY 已獲得全球多個(gè)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，用于 12 歲及以上符合條件的 SCD 和 TDT 患者