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在ASH年會上，Bluebird bio公司揭曉了其基因療法Lyfgenia針對鐮刀型細胞貧血病（SCD）患者的長期跟蹤研究結果。Lyfgenia作為一款革命性的一次性基因療法，通過將攜帶改良版β-珠蛋白基因的轉基因引入患者自身的造血干細胞，促使紅細胞生成能夠抵御血細胞鐮刀化的血紅蛋白，從而有效減少鐮狀紅細胞、溶血現象及其他相關并發癥。該療法于2023年榮獲FDA批準，專門用于治療12歲及以上有血管閉塞事件（VOE）史的SCD患者。

長期跟蹤數據截至2024年7月顯示，所有患者均穩定表達改良版β-珠蛋白，且在未接受輸血的情況下，總血紅蛋白水平維持在12.4 g/dL。

在接受治療后6至18個月期間，94.7%（36/38）的可評估患者實現了嚴重VOE完全消失的積極結果，中位維持時間長達42.3個月。同時，86.8%（33/38）的可評估患者達成所有VOE完全消失的目標，中位維持時間為42.4個月。特別值得注意的是，100%（10/10）的兒科患者也成功達到所有VOE完全消失的目標。

此外，Bluebird bio公司還公布了一項針對有中風病史SCD患者的研究發現。研究指出，在6名曾有中風病史并接受Lyfgenia治療的SCD患者中，無一例患者再次發生中風，最長跟蹤時間已達9年，中位跟蹤時間為6.5年。

Bluebird Bio 正在尋求治愈性基因療法，為患者及其家人提供更多的 Bluebird Days 時間。bluebird 成立于 2010 年，十多年來一直在為基因治療設定標準——最初是科學先驅，現在是商業領導者。Bluebird 在將基因治療的前景從臨床研究帶入現實世界方面有著無與倫比的記錄，在不到兩年的時間里獲得了 FDA 對三種療法的批準。bluebird 專注于嚴重遺傳疾病，擁有該領域最大、最深入的離體基因治療數據集，擁有行業領先的鐮狀細胞病、β地中海貧血和腦腎上腺腦白質營養不良項目。

LYFGENIA 是一種一次性離體慢病毒載體基因療法，被批準用于治療 12 歲或以上的鐮狀細胞病和血管閉塞事件 （VOE） 病史的患者。LYFGENIA 的工作原理是將功能性 β-珠蛋白基因添加到患者自身的造血（血液）干細胞和祖細胞 （HSPC） 中。持久產生具有抗鐮狀細胞效應特性的成體血紅蛋白 （HbAT87Q 系列） 在成功植入后是可能的。血紅蛋白 （HbA）T87Q 系列與野生型 HbA 具有相似的氧結合親和力，限制紅細胞的鐮狀化，并有可能降低 VOE。

LYFGENIA 的 1/2 期 HGB-206 研究已完成，評估 LYFGENIA 的 3 期 HGB-210 研究正在進行中。bluebird bio 還在 bluebird bio 贊助的臨床研究中對接受過 LYFGENIA 治療的鐮狀細胞病患者進行長期安全性和有效性隨訪研究 （LTF-307）。