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當地時間 12 月 4 日-- bluebird bio， Inc.（納斯達克股票代碼：BLUE）（“bluebird bio”）今天宣布已與醫療保險和醫療補助創新中心達成協議，在細胞和基因治療 （CGT） 準入模型下為 LYFGENIA 基因治療提供基于結果的協議。LYFGENIA 是一種一次性基因療法，被批準用于治療 12 歲及以上患有鐮狀細胞病和血管閉塞事件 （VOE） 病史的患者。

“自獲得批準以來，確保通過 Medicaid 投保的鐮狀細胞病患者及時、公平地獲得基因治療一直是我們商業方法的基石，我們很高興通過細胞和基因治療準入模型向各州 Medicaid 機構提供基于結果的協議，從而進一步加強這一承諾，”Tom Klima 說bluebird bio的首席商業和運營官。“我們也很高興能夠在選擇加入該模式的州為符合條件的醫療補助保險患者提供生育力保存支持，因為我們認識到這些服務解決了一個重要的潛在訪問障礙。”

參與 CGT 訪問模型建立在 bluebird 在制定和實施基于結果的創新協議方面的既定領導地位之上，并有可能進一步加強 LYFGENIA 的覆蓋面。迄今為止，超過一半的州已通過首選藥物清單或已發布的承保政策確認了 LYFGENIA 的承保范圍，并且超過 50% 的美國鐮狀細胞病醫療補助保險患者生活在至少批準了一項 LYFGENIA 事先授權的州。

bluebird 目前為州醫療補助機構提供兩種基于結果的 LYFGENIA 協議，而 CGT 訪問模型可能是無法自行或及時實施基于結果的協議的州的帶寬擴展器。bluebird 通過 CGT Access Model 提供的產品植根于其經過驗證的原則，即為付款人提供有意義的風險分擔，并將績效與具有臨床意義的結果聯系起來，這些結果可以在規定的時間內通過既定數據源輕松跟蹤。

該模型將招募患者 6 年，個體患者將接受 5 年的隨訪，以跟蹤與表現相關的結果。參與 CGT 準入模式是自愿的，向參與 Medicaid 藥物回扣計劃 （MDRP） 的所有州開放。根據關鍵條款，各州必須在 2025 年 2 月 28 日之前選擇參與，各州可以在 2025 年 1 月至 2026 年 1 月期間開始參與該模式。

LYFGENIA 是一種一次性離體慢病毒載體基因療法，被批準用于治療 12 歲或以上的鐮狀細胞病和血管閉塞事件 （VOE） 病史的患者。LYFGENIA 的工作原理是將功能性 β-珠蛋白基因添加到患者自身的造血（血液）干細胞和祖細胞 （HSPC） 中。持久產生具有抗鐮狀細胞效應特性的成體血紅蛋白 （HbAT87Q 系列） 在成功植入后是可能的。血紅蛋白 （HbA）T87Q 系列與野生型 HbA 具有相似的氧結合親和力，限制紅細胞的鐮狀化，并有可能降低 VOE。

LYFGENIA 的 1/2 期 HGB-206 研究已完成，評估 LYFGENIA 的 3 期 HGB-210 研究正在進行中。bluebird bio 還在 bluebird bio 贊助的臨床研究中對接受過 LYFGENIA 治療的鐮狀細胞病患者進行長期安全性和有效性隨訪研究 （LTF-307）。

Bluebird Bio 正在尋求治愈性基因療法，為患者及其家人提供更多的 Bluebird Days 時間。bluebird 成立于 2010 年，十多年來一直在為基因治療設定標準——最初是科學先驅，現在是商業領導者。Bluebird 在將基因治療的前景從臨床研究帶入現實世界方面有著無與倫比的記錄，在不到兩年的時間里獲得了 FDA 對三種療法的批準。bluebird 專注于嚴重遺傳疾病，擁有該領域最大、最深入的離體基因治療數據集，擁有行業領先的鐮狀細胞病、β地中海貧血和腦腎上腺腦白質營養不良項目。