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Cartesian Therapeutics今日公布其在研mRNA細胞療法Descartes-08在治療全身性重癥肌無力（MG）患者2b期試驗中的最新療效和安全性數據。分析顯示，80%的可評估患者維持了臨床顯著應答達1年。詳細數據在第二屆自身免疫疾病細胞療法峰會上發布。相關3期試驗AURORA預計在2025年上半年啟動。

在這項2b期雙盲、安慰劑對照、交叉試驗中，共有36名癥狀嚴重、經過大量治療的MG患者被隨機分配（1：1）接受每周一次門診輸注Descartes-08或安慰劑治療共6周，患者不進行預處理化療。在試驗的第3個月盲性評估結束后，接受安慰劑的患者有資格轉為接受Descartes-08治療。

主要療效終點評估了重癥肌無力復合評分（MGC）減少5分或以上的患者比例。次要終點評估了安全性、耐受性和其他經過驗證的MG嚴重程度量表指標，包括日常生活活動（MG-ADL）、定量重癥肌無力（QMG）和MG生活質量修訂量表（MG-QoL-15R）。

這次公布的最新數據分析如下：

• 患者的應答隨時間逐步增強：在主要療效數據集中（n=12），患者在第4個月的平均MG-ADL分數降低了5.5分（±1.1）。

• 之前未接受生物制品療法的患者表現出更為顯著的改善：第4個月，未曾接受包含如補體抑制劑或新生兒Fc受體（FcRn）抑制劑等生物制品療法的患者（n=7），其平均MG-ADL分數降低了6.6分（±1.5）。

• 在第6個月時觀察到療效進一步增強：主要療效數據集中，33%（4/12）的患者達到了癥狀表現最小化（MG-ADL分數為0或1）；在未接受生物療法的患者中，這一比例為57%（4/7）。

• 療效持續到第12個月：在主要療效數據集中，80%（4/5）的可評估患者維持了至少2分MG-ADL分數降低的臨床顯著應答。未接受生物制品療法的兩名患者均維持了顯著療效，其中一名患者仍處于癥狀表現最小化狀態。

• Descartes-08具有良好的耐受性：支持無需淋巴清除化療的門診給藥。與此前報告的數據一致，在安全性數據集中（n=36），Descartes-08的耐受性良好，不良事件主要為輕微且短暫。值得注意的是，未觀察到細胞因子釋放綜合征（CRS）或免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）的病例。

Descartes-08是一種潛在“first-in-class"自體mRNA工程化嵌合抗原受體T細胞（mRNA CAR-T）療法。它通過靶向B細胞成熟抗原（BCMA），清除分泌自身抗體的漿細胞。與傳統的基于DNA的CAR-T細胞療法相比，mRNA CAR-T細胞療法的給藥設計不需要預處理化療，而且據觀察具有可預測和可控制的藥代動力學，可以進行門診給藥，并避免了基因整合和癌癥轉化的風險。Descartes-08此前已獲得美國FDA授予再生醫學先進療法（RMAT）認定和孤兒藥資格，用于治療MG。