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12 月 4 日，CDE 官網(wǎng)顯示，抗 CD19 單鏈抗體嵌合抗原受體 T 細(xì)胞注射液（CAR-T 療法，永泰瑞科）、JL15003 注射液（溶瘤病毒產(chǎn)品，杰科生物）和 GC101 腺相關(guān)病毒注射液（AAV 基因療法，錦籃基因）三款創(chuàng)新藥擬納入突破性療法。

擬定適應(yīng)癥：B 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病

抗 CD19 單鏈抗體嵌合抗原受體 T 細(xì)胞注射液（又名CAR-T-19）是一種通過基因工程手段將識別 CD19 特異性 B 細(xì)胞抗原的單鏈抗體整合到患者自身 T 細(xì)胞上的細(xì)胞免疫治療藥物，回輸后 T 細(xì)胞具有殺死表達(dá) CD19 的 B 細(xì)胞腫瘤的能力，從而達(dá)到治療 B 細(xì)胞惡性血液病的目的。

目前 CAR-T-19 已有 3 項(xiàng)適應(yīng)癥獲批臨床或正在開展臨床，分別為 B 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（ II 期臨床試驗(yàn)）、 B 細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（ I 期臨床試驗(yàn)）和治療急性淋巴細(xì)胞白血病（獲批臨床）。

GC101 是一種攜帶正常 SMN1 基因表達(dá)單元的重組 9 型腺相關(guān)病毒載體（AAV9），通過鞘內(nèi)注射一次性給藥，使 SMN1 基因在運(yùn)動神經(jīng)元細(xì)胞表達(dá)，從而改善運(yùn)動神經(jīng)元等受累細(xì)胞的功能，輔以呼吸及運(yùn)動康復(fù)訓(xùn)練，可以改善提高 SMA 患者呼吸及運(yùn)動能力。

2022 年 10 月，GC101 首次獲批臨床，用于 1 型 SMA，這也是國內(nèi)外首個以鞘內(nèi)給藥方式對 1 型 SMA 進(jìn)行干預(yù)治療的 AAV 基因治療方案。隨后錦籃基因又拓展適應(yīng)癥至 2 型 SMA 和 3 型 SMA。