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美國 FDA 于 11 月 27 日表示，正在調查患者接受 Bluebird Bio 的基因治療產品 Skysona 后“嚴重的血液系統惡性腫瘤風險”。Skysona 是一種獲批用于治療罕見神經系統疾病大腦性腎上腺腦蛋白營養不良癥（CALD）的基因療法。

FDA 的這一行動是在《新英格蘭醫學雜志》10 月份發表的一篇研究文章后采取的。研究顯示在 67 名兒童中，有 7 名后來患上血癌。科學家們推測，這些病例可能與 Skysona 使用的慢病毒載體的設計有關。

FDA 表示，報告的病例“似乎與 Skysona 治療有關”，并且來自臨床試驗中的患者。FDA 表示，骨髓增生異常綜合癥和急性髓系白細胞的報告，包括“危及生命的病例”，是在治療后 14 至 92 個月診斷出來的。

Bluebird 的一名發言人表示，FDA 的更新“并非由任何新的惡性腫瘤病例或其它安全更新所引發的。”發言人補充表示，公司“自首次發現這一風險以來，就一直與 FDA 就這一風險進行接觸。”

監管機構表示，正在調查“已知風險”并評估潛在的“進一步監管行動”。“考慮到血液系統惡性腫瘤的風險，在決定用 Skysona 治療兒童之前，醫務人員應仔細考慮替代療法，包括對有合適、愿意且可用的人類白細胞抗原（HLA）匹配供體的患者進行同種異體造血干細胞移植。”

Bluebird 于 2022 年獲得 FDA 批準進行基因治療，并附帶針對血液系統惡性腫瘤的黑框警告。FDA 隨后于 4 月份更新了標簽，指出在臨床試驗中接受給藥的 67 名患者中有 6 例癌癥。

Bluebird 發言人表示，“接受 Skysona 治療的 CALD 患者或被診斷為 CALD 后考慮接受基因治療的患者的健康是我們的首要任務，我們將繼續遵循既定流程來調查和報告潛在的安全問題。”

除了 10 月份的 NEJM 文章外，還有一名美國國立衛生研究院（NIH）血液學家評論表示隨著時間的推移可能會出現更多病例。NEJM 研究的主要作者 Christine Duncan 表示，“不幸的是，我認為她是對的，患者受到密切關注。家人得到了很好的教育，他們都知道所有這些病例。”

本月早些時候，bluebird 表示，今年迄今為止已有五名患者開始使用 Skysona。