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PTC Therapeutics今日宣布，與諾華（Novartis）簽署了一項關于亨廷頓病項目PTC518及其相關分子的獨家全球許可與合作協議。根據協議，PTC將獲得10億美元的預付款，以及高達19億美元的開發、監管和銷售里程碑款項。

PTC518源自PTC經驗證的靶向mRNA剪接平臺，該項目目前正在進行中的2期PIVOT-HD試驗中接受評估。2024年6月發布的中期結果顯示，PTC518可顯著且持續地以劑量依賴方式降低血液和腦脊液（CSF）中突變型亨廷頓蛋白（HTT）的水平，同時在關鍵臨床指標上呈現出劑量依賴的早期獲益信號（持續12個月）。

數據顯示，在第12個月時，5 mg和10 mg劑量的PTC518分別將血液中的mHTT水平降低了22%和43%。在腦脊液中，5 mg和10 mg劑量分別降低mHTT水平21%和43%。此外，在第12個月時，PTC518在緩解運動癥狀進展上表現出顯著效果，根據總運動評分（TMS）評估，5 mg和10 mg劑量組的癥狀加重分別為2.0和1.3分，而安慰劑組為4.9分。此外，PTC518持續展現出良好的安全性和耐受性。

兩家公司預計該交易將在2025年第一季度完成。待PIVOT-HD試驗的安慰劑對照部分（預計于2025年上半年）結束后，諾華將接手PTC518的開發、生產和商業化工作。

PTC518是一種可口服的小分子藥物，能夠有效減少引發神經元損傷和死亡的突變型亨廷頓蛋白的生成，從而延緩疾病進展。該藥物具備良好的口服生物利用度，能夠穿透血腦屏障，具有高度選擇性，可靈活調整劑量，且不會被外排代謝。該療法曾獲FDA授予快速通道資格，用于治療亨廷頓病。