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Genethon日前公布了在研基因療法GNT-0004在治療杜氏肌營養不良癥（DMD）的國際性多中心一體化1/2/3期臨床試驗中的1/2期劑量遞增部分的積極結果。基于這些結果，該公司計劃于2025年第二季度在歐洲啟動關鍵性臨床試驗，并在美國開展相關研究。該一體化試驗的1/2期部分旨在評估耐受性和初步療效證據，于10月底完成，并確定了關鍵性試驗中將使用的GNT-0004治療劑量。

安全性和藥效學數據表明，GNT-0004聯合短暫的預防性免疫治療具有良好的耐受性。接受關鍵性臨床試驗推薦劑量治療的患者顯示出以下結果：

• 注射后八周，通過免疫組織化學分析發現高達85%的肌肉纖維表達微抗肌萎縮蛋白（平均值54%；范圍15%-85%），并伴隨抗肌萎縮蛋白復合體的重建。

• 注射后12周，肌酸磷酸激酶（CPK）水平（肌肉受損的生物標志物）下降了50%至87%（平均值74%），且在此后的隨訪中持續降低。

• 所有接受有效劑量治療的患者在治療后一至兩年的運動功能穩定，運動功能的測量采用34分制的臨床評估量表。一名患者的運動功能得分有所改善，在治療后12個月達到最高分34分，并在18個月時得到確認。

與自然疾病史研究中未接受治療的患者相比，這些治療患者在同一時間段內的運動功能下降明顯減緩。經過獨立監測委員會的審查和建議，Genethon將啟動試驗的關鍵性部分，并計劃于2025年年中納入首批患者。

GNT0004是一種基于腺相關病毒8（AAV8）載體的基因療法，含有一個縮短但功能正常的DMD基因（hMD1），編碼杜氏肌營養不良患者缺乏的蛋白質——抗肌萎縮蛋白。hMD1轉基因由Spc5.11啟動子驅動，可在骨骼肌和心肌等關鍵組織中表達。