諾華（Novartis）今日宣布以總額11億美元收購(gòu)臨床前階段生物技術(shù)公司Kate Therapeutics。諾華預(yù)計(jì)此次收購(gòu)將顯著增強(qiáng)該公司在基因療法和神經(jīng)科學(xué)創(chuàng)新領(lǐng)域的戰(zhàn)略布局。Kate Therapeutics的主要研發(fā)項(xiàng)目包括杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）、面肩肱型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（FSHD）和Ⅰ型肌強(qiáng)直性營(yíng)養(yǎng)不良癥（DM1）的臨床前候選藥物。

Kate Therapeutics專注于開發(fā)基于腺相關(guān)病毒（AAV）的基因療法，用于治療遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。該公司的專有DELIVER平臺(tái)結(jié)合了多樣化衣殼文庫(kù)生成、基于轉(zhuǎn)錄本的體內(nèi)篩選以及機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)，用于開發(fā)功能性衣殼變體。該平臺(tái)已成功開發(fā)出一種新型肌肉靶向衣殼，這些衣殼在體內(nèi)可高效且精準(zhǔn)地遞送至骨骼肌和心肌組織，同時(shí)有效避開肝臟。

Kate Therapeutics的技術(shù)平臺(tái)整合了衣殼和載荷技術(shù)，能夠?qū)⒒蜉d荷精準(zhǔn)遞送至目標(biāo)組織，同時(shí)降低對(duì)肝臟等非靶組織的脫靶效應(yīng)。這種創(chuàng)新方法旨在提升基因療法的療效和安全性，為治療當(dāng)前技術(shù)難以應(yīng)對(duì)的復(fù)雜疾病（包括遺傳性神經(jīng)肌肉疾病）提供了全新的可能性。

根據(jù)協(xié)議條款，Kate Therapeutics將有資格獲得最高11億美元的付款，包括在交易完成時(shí)支付的一筆現(xiàn)金款項(xiàng)，以及在實(shí)現(xiàn)特定里程碑后支付的額外款項(xiàng)。