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REGENXBIO公司今日宣布，在研療法RGX-202的臨床試驗(yàn)AFFINITY DUCHENNE已進(jìn)入關(guān)鍵性階段并完成首位患者給藥。新聞稿指出，RGX-202是一種潛在“best-in-class”杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）基因療法。該公司還宣布了這一研究1/2期部分的新數(shù)據(jù)，包括首次公布患者功能性數(shù)據(jù)。

今日公布的功能性數(shù)據(jù)包括在AFFINITY DUCHENNE試驗(yàn)的1/2期部分接受治療的前5名參與者。包含3名接受劑量水平1治療的4至10歲患者的12個(gè)月數(shù)據(jù)，兩名接受劑量水平2（關(guān)鍵性階段推薦劑量）的8歲和12歲患者的9個(gè)月數(shù)據(jù)。

在所有5名參與者中，RGX-202顯示出積極影響疾病進(jìn)程的證據(jù)，患者在北極星步行能力評(píng)估（NSAA）和計(jì)時(shí)功能測(cè)試中，與匹配的外部自然疾病史對(duì)照相比，表現(xiàn)出功能穩(wěn)定或改善。接受關(guān)鍵性研究推薦劑量RGX-202治療的參與者在9個(gè)月時(shí)在NSAA和計(jì)時(shí)功能測(cè)試中表現(xiàn)出改善，超過(guò)了外部自然歷史對(duì)照。該劑量下的NSAA平均得分提高了5.5分。

REGENXBIO還宣布了新的生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)，結(jié)果繼續(xù)支持RGX-202穩(wěn)定、高水平表達(dá)微抗肌萎縮蛋白。表達(dá)的蛋白適當(dāng)?shù)囟ㄎ挥诩∧ぃ╯arcolemma）。

截至2024年11月1日，RGX-202耐受性良好，無(wú)嚴(yán)重不良事件和特殊關(guān)注不良事件。常見(jiàn)的藥物相關(guān)不良事件包括惡心、嘔吐和疲勞。

基于與FDA的討論，關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)將在約30名1歲及以上的可行走患者中評(píng)估劑量水平2的RGX-202的療效。

RGX-202是一種潛在“best-in-class”的基因療法，旨在改善杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者的肌肉功能和預(yù)后。RGX-202的獨(dú)特之處在于編碼的微抗肌萎縮蛋白中包含了關(guān)鍵的C末端（CT）結(jié)構(gòu)域，在臨床前研究中，CT結(jié)構(gòu)域已被證明可保護(hù)肌肉免受收縮引起的壓力并改善其自我修復(fù)能力。