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日前，Alnylam Pharmaceuticals公布其下一代RNAi療法nucresiran（曾用名ALN-TTRsc04）用于治療轉甲狀腺素蛋白（ATTR）淀粉樣變性患者的1期臨床研究最新數據。分析顯示，單次給予300 mg或更高劑量的nucresiran，可在第15天實現患者平均血清轉甲狀腺素蛋白（TTR）水平快速降低超過90%，且這一效果持續至試驗第6個月。數據表明，nucresiran具有每半年或每年進行一次皮下注射的潛力，詳細結果公布于2024年美國心臟協會（AHA）科學年會當中。Alnylam計劃在2025年第一季度公布3期臨床開發方案。

這次所公布的是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的單次遞增劑量1期研究，旨在評估nucresiran在健康成人受試者中的安全性、耐受性、藥代動力學（PK）及藥效學（PD）。研究共招募48名健康成人受試者，按3：1的比例隨機分配，接受5、25、100、300、600或900 mg單次遞增劑量nucresiran或安慰劑注射。

分析顯示，接受單次300 mg劑量輸注的受試者在第15天時血清TTR平均降低90.3%，第29天時降幅達96.5%，并在第180天維持在92.6%。在第360天，血清TTR平均降幅為71.12%；而600 mg劑量組受試者在第15天時血清TTR平均降低95.0%，第29天降幅達97.8%，并在第180天維持在96.0%；900 mg劑量組受試者在第15天時血清TTR平均降低91.7%，第29天降幅達96.7%，并在第180天維持在94.2%。截至數據截止，600 mg和900 mg劑量組的第360天相關數據尚未公布。此外，分析顯示，患者間TTR降低的差異性低。在第29天，300 mg劑量組的TTR降幅為96.0%-96.7%，600 mg劑量組為96.6%-98.6%，900 mg劑量組為96.0%-97.3%。

Nucresiran在所有測試劑量下均表現出良好的耐受性。不良事件大多為輕微，且無一被認為與治療相關。研究中未發現注射部位反應，也未觀察到任何安全性信號，包括肝臟相關問題。

Nucresiran是一種在研RNAi療法，通過Alnylam專有IKARIA平臺所開發，旨在迅速降低突變型和野生型TTR的水平，從根本上治療ATTR淀粉樣變性。Nucresiran具有實現更深層次和更持久TTR快速降低的潛力，從而減少用藥頻率。