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Trace Neuroscience公司今日宣布完成了由Third Rock Ventures領投、Atlas Venture、GV和RA Capital Management參投的1.01億美元A輪融資。該公司正在開發創新反義寡核苷酸（ASO）療法，通過恢復UNC13A蛋白功能，以重新建立受神經退行性疾病影響的神經和肌肉細胞之間的信號傳導。

Trace Neuroscience的首個研發項目是一款靶向編碼UNC13A蛋白的mRNA的ASO療法，旨在保護并可能改善肌肉功能。新聞稿指出，它具有潛力治療高達97%的肌萎縮側索硬化（ALS）患者。

該公司的成立基于聯合創始人同時得出的相關發現，這些發現將TDP-43蛋白的異常功能與UNC13A蛋白的缺失聯系起來，而UNC13A是大腦和脊髓神經元通信的重要組成部分。

約97%的ALS患者產生的UNC13A蛋白不足，而該蛋白直接受控于調節RNA剪接的TDP-43蛋白。當TDP-43無法正常工作時，編碼UNC13A的mRNA被異常剪接，阻礙了UNC13A的產生。Trace Neuroscience的ASO候選療法旨在通過直接結合編碼UNC13A的mRNA來調節其加工過程，確保正確的剪接，從而糾正突觸功能障礙，保護神經細胞信號傳導。

該公司表示，恢復UNC13A蛋白功能的創新療法有望用于治療其它一系列神經退行性疾病。