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今日，阿利斯康（AstraZeneca）和默沙東（MSD）聯合公布KOMET臨床3期試驗的積極頂線結果。分析顯示，兩家公司共同開發的Koselugo（selumetinib）用于治療患有癥狀性、不可手術叢狀神經纖維瘤（PN）的1型神經纖維瘤病（NF1）成人患者時，能夠使患者的腫瘤體積顯著縮小，達成試驗主要終點。

NF1是一種罕見，不可治愈的遺傳性疾病。NF1是因為合成神經纖維瘤蛋白（neurofibromin）的NF1基因發生突變引起的。該基因突變可擾亂RAS/MAPK信號通路（RAS-RAF-MEK-ERK），進而導致腫瘤的生長。NF1的癥狀包括皮膚上和皮下的軟塊（皮膚神經纖維瘤），皮膚色素沉積（被稱為“咖啡狀斑點”）。在20-50％的NF1患者中，腫瘤在神經鞘上發展，導致PN。這些PNs可導致疼痛、運動功能障礙、氣道功能障礙、腸/膀胱功能障礙和毀容，并有可能轉變為惡性外周神經鞘瘤（MPNST）。

KOMET是一項全球隨機雙盲、安慰劑對照、多中心3期試驗，旨在評估Koselugo在患有癥狀性、不可手術叢狀神經纖維瘤的NF1成年患者中的療效和安全性。結果顯示，Koselugo在這些成年患者中，相較于安慰劑，在主要終點客觀緩解率（ORR）方面表現出統計學顯著和具有臨床意義的改善。試驗中，ORR定義為在第16個周期（每周期28天）由獨立中央審評（ICR）根據神經纖維瘤和施萬細胞瘤的應答評估標準（REiNS）確認的完全緩解（PN消失）或部分緩解（腫瘤體積減少至少20%）的患者百分比。

本研究中Koselugo的安全性與兒童和青少年臨床試驗中所觀察到的安全性一致。未發現新的安全問題。

MEK是RAS/MAPK信號通路中的關鍵蛋白激酶。Koselugo能夠選擇性地抑制MEK1和MEK2，從而讓失調的信號通路恢復正常，進而緩解NF1患者的病情。Koselugo曾得到FDA授予的孤兒藥資格，突破性療法認定，和優先審評資格，適應癥為治療NF1。