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日前，美國血液學會（ASH）公布了2024年會上部分研究的摘要。其中，諾和諾德（Novo Nordisk）公司開發的在研療法etavopivat在2期臨床試驗中，將鐮刀型細胞貧血癥（SCD）患者的血管阻塞危機（VOC）發生率減少近50%。ClinicalTrials.gov的信息顯示，這一小分子口服療法的3期臨床試驗預計在今年年底啟動。

Etavopivat是一款一天一次的選擇性丙酮酸激酶-R（PKR）激動劑。它可通過激活紅細胞內天然的PKR進而降低紅細胞內無氧糖酵解產物2,3-DPG的含量，使細胞能夠攜帶更多氧氣、增加腺苷三磷酸（ATP）產量并減少溶血與鐮狀細胞的產生。諾和諾德在2022年斥資約11億美元收購了Forma Therapeutics公司，囊獲這款療法。

摘要公布的2期臨床試驗結果顯示，60名SCD患者接受了低劑量（200 mg）、高劑量（400 mg）etavopivat，或安慰劑的治療。在意向治療群體中，低劑量治療組患者的年化VOC率為1.07，與安慰劑組（1.97）相比降低45%，高劑量治療組患者的年化VOC率為1.06，與安慰劑組相比降低46%。

此外，在意向治療群體中，患者的平均血紅蛋白水平提高，并且所有溶血生物標志物在接受治療24周后在兩個劑量組均獲得改善。摘要表示，基于整體數據，etavopivat治療SCD獲得臨床概念驗證。