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今日，Beam Therapeutics宣布將在美國血液學會（ASH）年會當中公布其在研堿基編輯療法BEAM-101在BEACON臨床1/2期試驗當中治療鐮狀細胞病（SCD）患者的初步積極結果。摘要顯示，該療法成功提升SCD患者體內具功能性的胎兒血紅蛋白（HbF）水平，為這款堿基編輯療法提供臨床上的概念驗證。

BEACON是一項1/2期單臂、開放標簽的臨床試驗，旨在評估單次注射BEAM-101在患有嚴重血管阻塞危機（VOC）的SCD患者中的安全性和有效性。截至2024年7月2日的療效分析涵蓋了四名患者，隨訪時間為一個月至六個月。

分析顯示，所有接受至少一個月隨訪的4名患者在中位17天（15–19天）和20天（11–34天）內分別達到了中性粒細胞和血小板植入。所有患者在第1個月內均迅速且顯著地誘導了HbF的生成（>60%），并相應地降低了未輸血血液中的鐮狀血紅蛋白（HbS）水平（≤36%），且這一效果持續維持。此外，溶血標志物在所有4名患者中均已正常化或有所改善。Beam的試驗目標是將HbF水平提高到至少60%，同時將HbS降至40%或更低。目前的患者隊列規模較小，隨訪時間有限，但Beam公司已成功達到其預定試驗目標。

Beam還同時展示了六名患者的安全性數據。公司表示，初步安全性結果與使用busulfan進行骨髓清除和自體造血干細胞移植的一致。一名患者因呼吸衰竭死亡，調查認為與BEAM-101無關。Beam指出，busulfan可能是導致患者呼吸衰竭的原因。沒有出現與BEAM-101相關的3級或更嚴重的不良事件。

BEAM-101是一款自體CD34+堿基編輯造血干細胞療法，用于治療嚴重血管阻塞危機的鐮狀細胞病患者。