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美國 FDA 于 7 月 17 日宣布成立罕見病創(chuàng)新中心（Rare Disease Innovation Hub），以加快新治療方法的開發(fā)、整合藥品和生物制品的監(jiān)管，并參與患者社區(qū)。10 月 16 日，F(xiàn)DA 召開了一次公開會議，題為“通過 FDA 罕見病創(chuàng)新中心推進(jìn)罕見病療法”。會議匯集了罕見病患者倡導(dǎo)者、學(xué)術(shù)研究人員、受監(jiān)管行業(yè)和其他人員，討論中心如何最好地與社區(qū)成員互動并確定其工作的優(yōu)先順序。

利益相關(guān)者希望能夠該中心能夠不僅在 FDA 內(nèi)部，同時在外部，與利益相關(guān)者之間建立更多的協(xié)作，他們還希望審評人員在監(jiān)督罕見病產(chǎn)品方面具有更大的靈活性和一致性。

中心由生物制品審評和研究中心（CBER）主任 Peter Marks 以及藥品審評和研究中心（CDER）主任 Patrizia Cavazzoni 共同領(lǐng)導(dǎo)。利益相關(guān)者強調(diào)不僅 CDER 和 CBER 之間需要合作，而且 FDA 其它中心也需要合作，例如，器械和放射健康中心 (CDRH)、腫瘤卓越中心 (OCE) 等。在不同中心之間建立連貫的合作原則對于該創(chuàng)新中心的成功至關(guān)重要，該中心最終將負(fù)責(zé)制定標(biāo)準(zhǔn)和流程，以加速罕見病產(chǎn)品的開發(fā)。

生物技術(shù)創(chuàng)新組織（BIO）表示，“這種統(tǒng)一的戰(zhàn)略將緩解申辦人遇到的不一致問題，從而形成更高效、更可預(yù)測的監(jiān)管環(huán)境。還可以應(yīng)對特定的監(jiān)管挑戰(zhàn)，確保成功案例的見解和最佳實踐得到廣泛分享和實施，包括適當(dāng)?shù)谋O(jiān)管靈活性方法。”

BIO 補充指出，這種一致性將有助于申辦人駕馭不斷變化的環(huán)境，并提高藥物審批的效率。該中心還可以努力傳播有關(guān)罕見病的知識和專業(yè)知識，并在整個 FDA 內(nèi)分享最佳實踐。

肌肉萎縮癥組織 (MDO) 還要求創(chuàng)新中心與 FDA 局長辦公室內(nèi)的患者事務(wù)辦公室合作。其認(rèn)為，該辦公室在與罕見病患者權(quán)益組織合作方面表現(xiàn)出色，并促進(jìn)了 FDA 機構(gòu)內(nèi)部的合作。

MDO 還表示，希望看到罕見病創(chuàng)新中心與其它聯(lián)邦機構(gòu)建立直接關(guān)系，例如醫(yī)療保險和醫(yī)療補助服務(wù)中心 (CMS)、社會保障管理局 (SSA) 和國立衛(wèi)生研究院 (NIH)。“與 CMS 的合作可能涉及指導(dǎo) CMS 的覆蓋方法、指導(dǎo)方針和監(jiān)管要求，以涵蓋醫(yī)療保險和醫(yī)療補助下的罕見病治療，與 SSA 的合作可以提高 SSA 在制定社會保障殘疾保險 (SSDI) 決定時對罕見疾病的了解，特別是對于罕見疾病社區(qū)，這些社區(qū)的療法已獲批準(zhǔn)，這可能會影響該社區(qū)獲得 SSA 管理的福利的資格。與 NIH 的合作可以更好地構(gòu)建 NIH 資助的罕見疾病研究和臨床試驗，從而加速藥物開發(fā)并帶來更好的結(jié)局。”

律師兼 Kohler Health Law 創(chuàng)始人 Mary Kohler 強調(diào)需要找到與付款人合作的方法，這些付款人往往看不到基于小型試驗和加速途徑的數(shù)據(jù)而批準(zhǔn)的產(chǎn)品的潛在好處。她還指出，他們不愿意為此類產(chǎn)品提供保險，尤其是如果它們價格昂貴且很可能不起作用的話。“我知道保險賠付不是 FDA 的職權(quán)范圍；成本也不是批準(zhǔn)的一個因素，但在真空中批準(zhǔn)藥物可能會導(dǎo)致產(chǎn)品后來死在藥房的貨架上。這會浪費寶貴的開發(fā)資源。”

利益相關(guān)者在評論中提出的另一個關(guān)鍵問題是確保審評罕見病產(chǎn)品的 FDA 官員在決策過程中保持一致和靈活。

參議院衛(wèi)生、教育、勞工和養(yǎng)老金 (HELP) 委員會成員、參議員 Bob Casey 表示，罕見病藥物申辦人告訴他，F(xiàn)DA 審評人員對小規(guī)模人群試驗設(shè)計的科學(xué)性缺乏了解，缺乏罕見病專業(yè)知識，并且審評中心之間不一致。

“FDA 采用黃金標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行審批，要求藥物和生物制劑申辦人提供實質(zhì)性的有效性證據(jù)，但 FDA 在審評解決未滿足需求的醫(yī)療產(chǎn)品（例如罕見病藥物）時也有廣泛的自由度來采用監(jiān)管靈活性。藥物申辦人和患者團(tuán)體已經(jīng)注意到，某些審評部門，甚至某些個別審評人員，都以比其它部門更靈活或更不靈活而聞名。這是 FDA 需要緊急解決的問題，因為它對 FDA 作為公平監(jiān)管機構(gòu)的信譽和聲譽產(chǎn)生了重大影響。”

參議員指出，申辦人已使用替代方法來設(shè)計臨床試驗，例如交叉研究、自然史研究和延遲開始研究，并結(jié)合可以解釋小群體數(shù)據(jù)的新統(tǒng)計建模方法。

“盡管 FDA 可以并且已經(jīng)允許產(chǎn)品依靠這些類型的研究設(shè)計和統(tǒng)計分析的數(shù)據(jù)進(jìn)入市場，但顯然 CDER 和 CBER 內(nèi)并非所有審評部門都同樣接受這些方法，并且一些藥物申辦人被要求繼續(xù)測試他們的產(chǎn)品，即使一種藥物已在多達(dá)一半的患者群體中進(jìn)行過研究。我認(rèn)為需要進(jìn)行積極和公開的討論，以建立共同的理解，了解替代研究設(shè)計和統(tǒng)計方法何時合適，以及產(chǎn)品申辦人和 FDA 審評人員如何才能最好地合作以就合適的研究設(shè)計和分析方法達(dá)成一致。”

雖然利益相關(guān)者傾向于呼吁監(jiān)管靈活性，而這通常得到 FDA 本身的支持，但公共利益醫(yī)學(xué)中心 (CMPI) 認(rèn)為，審評人員應(yīng)該超越靈活性（flexibility），采取監(jiān)管敏捷性（nimbleness）。

CMPI 總裁 Peter Pitts 比哦是，“監(jiān)管敏捷性理解并尊重流程的必要性，未定義和傳聞性的‘靈活性’會導(dǎo)致監(jiān)管混亂。”

“敏捷性通過流程促進(jìn)進(jìn)步。靈活性則改變規(guī)則。敏捷性能讀懂字里行間的意思。敏捷性符合 FDA 使命的精神。”他表示，需要對術(shù)語進(jìn)行明確定義，例如什么使疾病變得極為罕見。他建議罕見病創(chuàng)新中心組建一個內(nèi)部工作組來制定定義并回答有關(guān)罕見病的主要問題。“罕見病創(chuàng)新中心不能教條主義。改變不是全有或全無的主張。朝著正確方向的小步行動是動能的開始。小勝利勝過爆炸性的失敗。”