Ascendis Pharma今日宣布，已授予諾和諾德（Novo Nordisk）獨家全球許可，使用其TransCon技術(shù)平臺開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化用于代謝疾病（包括肥胖和2型糖尿病）的諾和諾德專有產(chǎn)品。根據(jù)協(xié)議，諾和諾德還獲得了將任何由此產(chǎn)生的代謝疾病產(chǎn)品擴(kuò)展到其他治療領(lǐng)域的專屬權(quán)利。此次合作的主打項目是一種每月一次的GLP-1受體激動劑候選產(chǎn)品，用于治療肥胖和2型糖尿病。
- 作為許可交換的一部分，Ascendis將有資格基于主打項目獲得總計2.85億美元的預(yù)付款、開發(fā)和監(jiān)管里程碑付款。此外，Ascendis還將有資格獲得基于銷售的里程碑付款等款項。對于每種額外的代謝或心血管疾病產(chǎn)品候選藥物，Ascendis將有資格獲得高達(dá)7750萬美元的開發(fā)和監(jiān)管等里程碑款項。
- Ascendis將在合作框架內(nèi)進(jìn)行TransCon產(chǎn)品候選藥物的早期開發(fā)。諾和諾德將負(fù)責(zé)這些早期開發(fā)的成本，以及臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化生產(chǎn)和商業(yè)化。
TransCon技術(shù)指的是“短暫偶聯(lián)”（Transient Conjugation），即通過暫時將一個惰性載體與具有已知生物學(xué)特性的母藥連接起來。根據(jù)使用的載體不同，TransCon前藥可以被設(shè)計為在全身（系統(tǒng)性）或局部（例如腫瘤內(nèi)）發(fā)揮作用，旨在實現(xiàn)特定的治療效果。TransCon技術(shù)廣泛適用于蛋白質(zhì)、肽或小分子藥物，涵蓋多個治療領(lǐng)域。TransCon分子由三部分組成：具有已知生物學(xué)特性的未修飾母藥、保護(hù)母藥的惰性載體，以及將兩者暫時結(jié)合的連接子。當(dāng)載體與母藥結(jié)合時，載體會使母藥失活并保護(hù)其免于清除。當(dāng)注射后，體內(nèi)的生理條件會以可預(yù)測的方式和預(yù)定的速率釋放具活性、未修飾的母藥。由于母藥未經(jīng)過修飾，其原有的藥物作用機(jī)制預(yù)計能夠得以維持。Novo 全球研究技術(shù)高級副總裁 Brian Vandahl 表示，該合作伙伴關(guān)系的目標(biāo)是在 GLP-1 領(lǐng)域找到劑量頻率較低的新療法，從而可能減輕患者的負(fù)擔(dān)和成本。Novo和Eli Lilly 分別憑借 GLP-1s Wegovy 和 Zepbound 建立了肥胖和減肥市場。但下一波正在開發(fā)的療法集中在給藥方式上，包括口服選擇和降低給藥頻率。在與 Ascendis 合作之前，Novo 曾于5 月與 Metaphore Biotechnologies 簽署了 6 億美元的合作伙伴關(guān)系，以開發(fā)兩種新的 GLP-1 受體激動劑，針對的是 GLP-1 受體開發(fā)多靶點長效藥物，無需頻繁給藥即可達(dá)到減重目的。
