衛材/渤健阿爾茨海默病療法3年長期數據公布
衛材(Eisai)與渤健(Biogen)日前宣布,抗β淀粉樣蛋白(Aβ)抗體藥物Leqembi(lecanemab)治療早期阿爾茨海默病(AD)的最新臨床試驗結果已在阿爾茨海默病臨床試驗會議(CTAD)上發布。
阿爾茨海默病基因療法報告最新結果
Lexeo Therapeutics日前宣布了在研基因療法LX1001用于治療APOE4相關阿爾茨海默病的1/2期臨床試驗的積極中期結果。LX1001治療顯示出劑量依賴性地增加APOE2蛋白表達并改善與疾病相關的tau蛋白生物標志物水平,這些指標與認知結果密切相關。LX1001還表現出良好的安全性特征。
中期數據顯示:
所有參與者腦脊液(CSF)中APOE2蛋白表達均有所增加,呈劑量和時間依賴性增長,且穩定性持續至12個月
大多數參與者的淀粉樣蛋白病理表現穩定
在三分之二以上的參與者中,CSF中tau蛋白生物標志物(包括tau、P-tau181、P-tau2172和P-tau2312)與基線和自然病程相比,均表現出一致下降
中度阿爾茨海默病患者(n=4)在各類生物標志物終點方面通常表現出最顯著的改善
研究報告了4起嚴重不良事件(SAE),其中3起被認為與治療無關,1起為輕至中度感音神經性聽力損失,可能與治療有關。
口服阿爾茨海默病療法作用機制獲臨床驗證
Anavex Life Sciences公司今天宣布,對2b/3期臨床試驗數據的最新分析,顯示了其每日口服的在研療法blarcamesine通過激活SIGMAR1信號通路,改善阿爾茨海默病患者預后的作用機制。
SIGMAR1是一種膜蛋白,blarcamesine通過激活SIGMAR1誘導自噬作用,從而恢復細胞穩態。在阿爾茨海默病患者中,因為基因變異可能導致SIGMAR1功能受損,因此,攜帶未突變的SIGMAR1野生型蛋白的患者預計對blarcamesine有更強的應答。
對2b/3期臨床試驗的分析證實了這一點:在48周時,根據主要終點ADAS-Cog13評分,blarcamesine將患者疾病進展顯著減緩了36.3%。在SIGMAR1野生型患者組中,48周時,blarcamesine將疾病進展減緩了49.8%。基于CDR-SB評分的分析也得出了相似的一致結果。
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