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日前，渤健（Biogen）和Neomorph宣布開展一項研究合作，旨在發(fā)現(xiàn)和開發(fā)分子膠降解劑用于治療阿爾茨海默病、罕見神經(jīng)系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)疾病等疾病。

Neomorph成立于2020年，位于加利福尼亞州圣地亞哥。作為一家專注于“不可成藥靶點”領(lǐng)域的創(chuàng)新藥企，Neomorph將開發(fā)焦點放在分子膠蛋白降解劑上。由風(fēng)投公司Deerfield Management Company聯(lián)合科學(xué)家Phil Chamberlain、Eric Fischer、Benjamin Eber及Scott Armstrong創(chuàng)辦，Neomorph在成立當(dāng)年即獲得1.09億美元的A輪融資。該公司在2022年登上由生物醫(yī)藥行業(yè)知名媒體網(wǎng)站BioSpace評選出2022年度新一代生物新銳公司（NextGen Bio“Class of 2022”）榜單。

Neomorph的四位科學(xué)創(chuàng)始人中，有三位在蛋白降解領(lǐng)域積累了豐富經(jīng)驗。Phil Chamberlain博士對沙利度胺類似物的作用機制研究作出重要貢獻，并主導(dǎo)了Celgene cereblon調(diào)控平臺的建設(shè)，開拓了分子膠的應(yīng)用。Eric Fischer博士在Dana-Farber癌癥研究所擔(dān)任蛋白降解研究中心的聯(lián)合主任，其實驗室專注于沙利度胺及其類似物的藥效和副作用研究，為小分子降解劑的研發(fā)提供了支持。作為哈佛醫(yī)學(xué)院教授和Dana-Farber癌癥研究所醫(yī)學(xué)腫瘤學(xué)主任，Benjamin Ebert博士在其霍華德·休斯醫(yī)學(xué)研究所的實驗室證實了來那度胺通過CRL4-CRBN E3連接酶降解特定底物的作用機制。

這次合作旨在利用Neomorph專有的分子膠發(fā)現(xiàn)平臺來加速新型小分子治療性分子膠降解劑的識別和驗證。小分子蛋白質(zhì)降解劑與傳統(tǒng)的抑制劑相較具有差異化的藥理學(xué)特性，已被證明能夠有效地治療具有挑戰(zhàn)性的靶標(biāo)。通過靶向降解來調(diào)節(jié)蛋白質(zhì)水平的創(chuàng)新治療方案有望治療復(fù)雜的神經(jīng)、免疫和罕見疾病。此次兩家公司的合作將結(jié)合Neomorph在靶向蛋白質(zhì)降解方面的研究優(yōu)勢以及渤健在神經(jīng)與免疫科學(xué)上的專業(yè)知識和藥物開發(fā)能力。

根據(jù)協(xié)議條款，渤健和Neomorph將合作識別、驗證和優(yōu)化多個分子膠降解劑，這些降解劑靶向高優(yōu)先級別的靶點。渤健負(fù)責(zé)推進臨床候選藥物的進一步開發(fā)和潛在商業(yè)化。Neomorph將獲得預(yù)付款，并有資格在當(dāng)每個靶標(biāo)進入合作各個階段時獲得里程碑款項，包括近期的某些臨床前里程碑以及某些臨床、監(jiān)管、商業(yè)和銷售里程碑，總款項可高達(dá)14.5億美元。值得一提的是，Neomorph公司在今年2月，也與諾和諾德（Novo Nordisk）達(dá)成合作與許可協(xié)議，共同發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化分子膠蛋白降解劑。