2024年10月21日，阿斯利康和 Ionis 宣布 Wainzua (Eplontersen) 已獲得歐盟人用藥品委員會 (CHMP) 的推薦批準，用于治療患有 1 期或 2 期多發(fā)性神經(jīng)病（通常稱為 hATTR-PN 或 ATTRv-PN）的成人患者的遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性。
新聞稿指出，如果獲得歐盟委員會批準，Eplontersen 將成為歐盟唯一獲批的治療 ATTRv-PN 的藥物，患者可通過自動注射器每月自行注射。
轉(zhuǎn)甲狀腺素介導的淀粉樣變性 (ATTR) 是由肝臟來源的錯誤折疊 TTR 蛋白在心臟和周圍神經(jīng)等組織中積累引起的，導致器官損傷和衰竭。ATTR 隨后會引起并發(fā)癥，導致心血管、神經(jīng)和腎臟疾病，如心力衰竭和慢性腎病。ATTR 有遺傳性 (ATTRv) 和非遺傳性 (野生型) 兩種形式。ATTRv-PN 是一種使人衰弱的疾病，在診斷后五年內(nèi)會導致周圍神經(jīng)損傷和運動障礙，如果不進行治療，通常會在十年內(nèi)致命。Eplontersen 是 Ionis 公司開發(fā)的一種反義寡核苷酸 (ASO) 療法，可抑制 TTR 的產(chǎn)生，每月注射一次。它是一種 RNA 靶向藥物，旨在減少肝臟中 TTR 蛋白的產(chǎn)生，從而有潛力治療所有類型的 ATTR。2021 年，Ionis 公司和阿斯利康達成合作，雙方在美國聯(lián)合開發(fā)和商業(yè)化 Eplontersen，并授予阿斯利康在拉丁美洲以外的世界其他地區(qū)開發(fā)和商業(yè)化該藥物，該合作總金額超 35 億美元。2023 年 7 月，雙方再次擴大合作，阿斯利康又獲得了在拉丁美洲商業(yè)化 Eplontersen 的獨家權(quán)利，此項合作總金額也超過 36 億美元。此前，Eplontersen 已于去年 12 月獲美國 FDA 批準上市，用于治療 ATTRv-PN。今年 9 月，Eplontersen 也已在中國申報上市，根據(jù)該藥在中國的研究進度，推測其在中國申報的適應癥可能為：適用于轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）成人患者。本次 CHMP 的批準意見是基于積極的 NEURO-TTRansform III 期試驗。該試驗數(shù)據(jù)表明，與安慰劑相比，在 66 周內(nèi)，接受 Eplontersen 治療的患者在血清轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白 (TTR) 濃度和神經(jīng)病變損傷的共同主要終點以及生活質(zhì)量 (QoL) 的關鍵次要終點方面，表現(xiàn)出一致和持續(xù)的益處在。此外，在整個 NEURO-TTRansform 試驗中，Eplontersen 繼續(xù)表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。
自1993年以來，阿斯利康始終秉持“以患者為中心”的初心，以科學為本，不斷開拓科學疆域，從藥物研發(fā)、生產(chǎn)運營、商業(yè)模式等領域不斷推動創(chuàng)新實踐和可持續(xù)發(fā)展。三十年來，阿斯利康始終致力于成為一家“引進來、扎得穩(wěn)、走出去”的本土化跨國藥企，憑借其全球優(yōu)勢資源與對中國本土醫(yī)藥市場的深度洞察，持續(xù)匯聚全球智慧力量。
