Nurix Therapeutics公司日前公布了在研口服、可穿越血腦屏障的布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)蛋白降解劑NX-5948,在治療復發/難治性華氏巨球蛋白血癥(WM)患者的1a/1b期臨床試驗中的最新數據。數據顯示,接受NX-5948治療的患者中客觀緩解率達到77.8%,其中兩例患者已接受治療超過1年。
NX-5948是一種口服、可穿越血腦屏障的小分子BTK蛋白降解劑。目前,NX-5948正在一項針對復發或難治性B細胞惡性腫瘤患者的1期臨床試驗中進行評估。Nurix此前報告稱,NX-5948對一系列對現有BTK抑制劑耐藥的腫瘤細胞系表現出高效的抑制活性,這對于經過大量前期治療的B細胞惡性腫瘤患者群體尤為重要。
WM是一種罕見、緩慢發展的非霍奇金淋巴瘤類型,其特征是正常骨髓細胞被產生IgM的惡性淋巴細胞替代。這種替代導致貧血、出血和免疫功能障礙,而IgM水平升高可能引發神經系統癥狀。推薦的初始治療包括化學免疫治療和BTK抑制劑治療。目前尚無針對BTK抑制劑治療后復發患者的獲批療法。
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