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國際新聞
近80%晚期癌癥患者獲得緩解,蛋白降解療法早期臨床結果積極
發布時間: 2024-10-23     來源: 藥明康德

Nurix Therapeutics公司日前公布了在研口服、可穿越血腦屏障的布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)蛋白降解劑NX-5948,在治療復發/難治性華氏巨球蛋白血癥(WM)患者的1a/1b期臨床試驗中的最新數據。數據顯示,接受NX-5948治療的患者中客觀緩解率達到77.8%,其中兩例患者已接受治療超過1年。


基于截至2024年10月10日的數據,在9例可評估應答的患者中,7例患者(77.8%)出現客觀緩解,兩例患者病情穩定(22.2%)。所有7例緩解均在8周的首次評估中觀察到,其中5例患者仍在接受治療,2例患者治療時間超過一年。不論患者基線MYD88和CXCR4的突變狀態如何,均觀察到應答。

報告詳細介紹了兩名患者的案例。第一個案例是一名存在基線MYD88和CXCR4突變、接受過四線治療的患者,該患者在首次評估時顯示出快速應答,且截至2024年10月10日時已接受超過一年的治療。NX-5948治療隨著時間的推移使緩解逐漸加深,表現為血清IgM水平的降低,IgM是WM患者臨床應答的關鍵生物標志物。第二個案例是一名基線存在MYD88突變、接受過三線治療的患者,該患者在首次評估時也顯示出快速應答,且IgM水平在治療過程中持續下降,截至2024年10月10日正在接受第15周期治療。

 

NX-5948是一種口服、可穿越血腦屏障的小分子BTK蛋白降解劑。目前,NX-5948正在一項針對復發或難治性B細胞惡性腫瘤患者的1期臨床試驗中進行評估。Nurix此前報告稱,NX-5948對一系列對現有BTK抑制劑耐藥的腫瘤細胞系表現出高效的抑制活性,這對于經過大量前期治療的B細胞惡性腫瘤患者群體尤為重要。


WM是一種罕見、緩慢發展的非霍奇金淋巴瘤類型,其特征是正常骨髓細胞被產生IgM的惡性淋巴細胞替代。這種替代導致貧血、出血和免疫功能障礙,而IgM水平升高可能引發神經系統癥狀。推薦的初始治療包括化學免疫治療和BTK抑制劑治療。目前尚無針對BTK抑制劑治療后復發患者的獲批療法。

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