REGENXBIO今日宣布其與艾伯維(AbbVie)聯合開發的在研基因療法ABBV-RGX-314在雙眼濕性年齡相關性黃斑變性(AMD)患者中進行的2期研究的積極數據。數據顯示,在接受ABBV-RGX-314治療九個月后,患者的治療負擔減少了97%。詳細數據公布于今年的美國眼科學會(AAO)會議當中。根據公司網站,ABBV-RGX-314有望成為首個治療慢性視網膜疾病的基因療法。
該研究旨在評估曾經單眼接受ABBV-RGX-314治療的患者中,對另一只眼睛單次劑量視網膜下遞送ABBV-RGX-314的安全性和有效性。患者第二只眼睛的治療是在第一只眼睛接受ABBV-RGX-314治療一年或更長時間后進行的。
該雙眼研究在九個月時的數據包括九名接受過ABBV-RGX-314視網膜下遞送的患者,他們參與了1/2a期或橋接研究,并選擇對第二只眼進行治療。在接受ABBV-RGX-314治療之前,這些患者的另一只眼睛有較高的治療負擔,平均在進入研究前一年接受了九次抗血管內皮生長因子(VEGF)治療注射,包括一些旨在提供更持久效果的抗VEGF注射。
九個月后,2期雙眼研究的關鍵試驗發現包括:
患者每年接受抗VEGF治療的負擔減少了97%。
100%的患者只需零次或一次補充注射。
78%的患者完全無需注射。
此外,患者在九個月時保持了穩定的最佳矯正視力(BCVA)和中心視網膜厚度(CRT)。ABBV-RGX-314在兩只眼睛房水中均產生了相似水平的蛋白。截至2024年9月11日,ABBV-RGX-314在接受治療的另一只眼睛中的耐受性良好,未出現與藥物相關的嚴重不良事件。
ABBV-RGX-314使用腺相關病毒8(AAV8)載體攜帶表達抗VEGF抗體片段的轉基因,在體內表達的蛋白通過阻斷VEGF信號傳導,抑制心血生成和視網膜液體聚集。在治療濕性AMD之外,兩家公司也在探索ABBV-RGX-314治療糖尿病視網膜病變和其他慢性視網膜疾病的潛力。
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