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10 月 18 日，箕星藥業宣布 CDE 已正式受理 Aficamten 片用于治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的新藥上市申請。Aficamten 是一款在研的新一代選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑，其治療 oHCM 已獲美國 FDA 和中國 NMPA 授予的突破性治療藥物認定。

截圖來源：CDE 官網

Aficamten 最初由 Cytokinetics 開發。2020 年 7 月，箕星與 Cytokinetics 就 Aficamten 在大中華區的研發和商業化簽訂了獨家許可協議。

作為一款小分子心肌肌球蛋白抑制劑，Aficamten 可通過全面的化學優化來改善藥物治療指數和藥代動力學特征，減少每個心動周期中活性肌球蛋白產力橫橋的數量，從而抑制與肥厚型心肌病 (HCM) 相關的心肌過度收縮，是新一代心肌肌球蛋白抑制劑。

在臨床前模型中, Aficamten 通過直接與心肌肌球蛋白在一個獨特的選擇性的變構結合位點結合，從而阻止肌球蛋白進入產力狀態，以降低心肌收縮力。 

此次新藥上市申請是基于關鍵性全球 3 期臨床研究 SEQUOIA-HCM 所取得的積極結果。SEQUOIA-HCM 共計入組了 282 名梗阻性 HCM 患者。研究結果表明，與安慰劑相比，Aficamten 治療能顯著提高患者的運動能力，治療效果在所有預設亞組中都是一致的，這些亞組反映了患者的基線特征和治療策略，包括接受或未接受作為背景治療的β-受體阻滯劑的患者。在所有 10 個預先設定的次要終點中，也觀察到具有統計學意義和臨床意義的改善。

肥厚型心肌病（HCM）是最常見的遺傳性心血管疾病。目前在中國，指南主要推薦的藥物治療是在經驗治療的基礎上進行推薦的，主要包括β受體阻滯劑、維拉帕米、地爾硫卓和丙吡胺。然而，這些藥物通常也不能阻止疾病進展，且有明顯的不良反應，并非針對 HCM 的根本病理機制即心肌過度收縮。對于那些無論靜息還是激發時 LVOT-G ≥ 50 mmHg， 伴有嚴重癥狀且藥物治療無效的 oHCM 患者，室間隔消減治療（如室間隔心肌切除術和經皮室間隔酒精/射頻消融術）可能是有效的，然而這些侵入式手術均存在包括死亡在內的風險，且成功率取決于手術者的經驗。

作為新一代心肌肌球蛋白抑制劑，Aficamten 有望為 HCM 患者提供一種全新的治療選擇。