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患者血漿中的野生型M-AAT蛋白在第15天達(dá)到平均6.9微摩爾，占總AAT蛋白的60%以上。與體內(nèi)產(chǎn)生功能性M-AAT蛋白的結(jié)果一致，患者體內(nèi)中性粒細(xì)胞彈性蛋白酶的抑制與基線相較增加。基線時(shí)未能檢測(cè)到患者體內(nèi)的AAT蛋白，而在試驗(yàn)第15天時(shí)，患者的平均總AAT蛋白水平達(dá)到10.8微摩爾，達(dá)到了監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)AAT增強(qiáng)療法的標(biāo)準(zhǔn)。此外，早在試驗(yàn)第3天，患者的總AAT和M-AAT蛋白水平即較基線增加，并持續(xù)到第57天。

總結(jié)

國(guó)外致力于開發(fā)RNA編輯療法的公司還有Ascidian Therapeutics、AIRNA、Korro Bio、ShapeTX、Tacit Therapeutics 等，國(guó)內(nèi)時(shí)夕生物、銳正基因、博雅輯因和輝大基因均有布局。