MeiraGTx公司帕金森病基因療法26周臨床結果積極MeiraGTx公司今日公布了在研帕金森病基因療法AAV-GAD在隨機雙盲、安慰劑對照臨床試驗MGT-GAD-025中的頂線數據。在這項試驗中，帕金森病患者接受雙側丘腦底核AAV-GAD輸注或安慰劑。初步數據顯示，AAV-GAD達到了安全性和耐受性的主要終點。此外，接受治療26周后，關鍵性療效終點獲得統計顯著并具有臨床意義的改善。其中，接受高劑量AAV-GAD治療的患者組在用于評估運動能力的MDS-UPDRS第三部分評分方面與基線相比平均改善18分（p=0.03）。在第26周，高劑量和低劑量組在帕金森病患者生活質量問卷（PDQ-39）評分方面與基線相比均表現出顯著改善，安慰劑組無顯著變化。AAV-GAD是一款在研基因療法，能將編碼谷氨酸脫羧酶（GAD）的轉基因遞送至丘腦底核，以增加人腦中的主要抑制性神經遞質GABA的產生。GAD是GABA合成中的限速酶，因此通過基因療法增加丘腦底核GAD的表達，將導致運動回路正常化，并改善帕金森病的癥狀，同時不影響其他可能造成現有療法并發癥的大腦區域。TRIANA Biomedicines今日宣布與輝瑞（Pfizer）公司達成一項戰略合作與許可協議，在多種疾病領域（包括腫瘤學）共同開發創新分子膠降解劑。根據合作協議條款，TRIANA將獲得4900萬美元的預付款，并有資格獲得超過15億美元的潛在里程碑付款。TRIANA將利用其靶點優先和鄰近優先（proximity-first）的分子膠發現平臺，針對多個靶點發現分子膠降解劑。TRIANA將負責潛在候選藥物的發現工作。輝瑞擁有排他性選擇權，可以獲得獨家許可并進一步推進臨床前和臨床開發。Beacon Therapeutics公司今日宣布，在研基因療法AGTC-501在治療X連鎖視網膜色素變性（XLRP）的2期臨床試驗SKYLINE中獲得積極結果。在接受治療24個月后，接受高劑量AGTC-501治療的眼睛的緩解率達到57%。接受低劑量AGTC-501治療的眼睛的緩解率為25%。AGTC-501表現出良好的安全性和耐受性，治療伴發不良事件的大多為輕度或中度。AGTC-501是Beacon的主打項目，正在進行治療XLRP的注冊性臨床試驗。XLRP是一種遺傳性單基因隱性疾病，會導致男孩和年輕男性視力逐漸喪失。XLRP主要由視網膜色素變性GTPase調節劑（RPGR）基因突變引起。AGTC-501表達全長RPGR蛋白，從而解決XLRP引起的感光細胞損傷，包括視桿細胞和視錐細胞的喪失。
