日前,Immusoft公布首位接受其工程化B細(xì)胞療法ISP-001治療的1型黏多糖貯積癥(MPS I)患者的積極結(jié)果。根據(jù)新聞稿,ISP-001是首個(gè)進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)的工程化B細(xì)胞療法。初步數(shù)據(jù)顯示,該患者的疾病生物標(biāo)志物指標(biāo)獲得改善,在接受一次ISP-001治療8個(gè)月后,已停止使用標(biāo)準(zhǔn)酶替代療法(ERT)。
ISP-001是一款經(jīng)過基因工程改造的自體B細(xì)胞療法,使用非病毒載體將表達(dá)α-L-艾杜糖苷酶的轉(zhuǎn)基因引入B細(xì)胞中,讓經(jīng)過改造的B細(xì)胞生成治療性蛋白。這些細(xì)胞輸注回患者體內(nèi)可成為患者體內(nèi)的蛋白“生產(chǎn)工廠”,可以長(zhǎng)期生產(chǎn)大量治療性蛋白,從而改善患者癥狀。
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