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國(guó)際新聞
首例患者已停止使用標(biāo)準(zhǔn)療法!工程化B細(xì)胞療法積極臨床試驗(yàn)結(jié)果公布
發(fā)布時(shí)間: 2024-10-17     來源: 藥明康德

日前,Immusoft公布首位接受其工程化B細(xì)胞療法ISP-001治療的1型黏多糖貯積癥(MPS I)患者的積極結(jié)果。根據(jù)新聞稿,ISP-001是首個(gè)進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)的工程化B細(xì)胞療法。初步數(shù)據(jù)顯示,該患者的疾病生物標(biāo)志物指標(biāo)獲得改善,在接受一次ISP-001治療8個(gè)月后,已停止使用標(biāo)準(zhǔn)酶替代療法(ERT)。


MPS I是一種罕見且致命的兒童遺傳病,會(huì)影響身體產(chǎn)生α-L-艾杜糖苷酸酶(IDUA,一種有助于分解細(xì)胞內(nèi)長(zhǎng)鏈糖的必需酶)的能力。當(dāng)糖鏈無法分解時(shí),它們會(huì)在細(xì)胞中積聚并造成漸進(jìn)性損傷,這種積聚會(huì)發(fā)生在包括大腦的組織中。在最嚴(yán)重的情況下,受影響的兒童在確診后很少生存超過十年。


ISP-001是一款經(jīng)過基因工程改造的自體B細(xì)胞療法,使用非病毒載體將表達(dá)α-L-艾杜糖苷酶的轉(zhuǎn)基因引入B細(xì)胞中,讓經(jīng)過改造的B細(xì)胞生成治療性蛋白。這些細(xì)胞輸注回患者體內(nèi)可成為患者體內(nèi)的蛋白“生產(chǎn)工廠”,可以長(zhǎng)期生產(chǎn)大量治療性蛋白,從而改善患者癥狀。


日前公布的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示,首位接受ISP-001治療的患者在接受治療3-8個(gè)月后,尿液中的多糖疾病生物標(biāo)志物水平降低到正常范圍內(nèi)。這名患者腦脊液中的硫酸乙酰肝素(HS)水平在接受治療6個(gè)月時(shí)降低25%。這是FDA認(rèn)可的一個(gè)與MPS I疾病活動(dòng)相關(guān)的替代終點(diǎn)。

生物標(biāo)志物之外,這名患者的6分鐘行走檢測(cè)表現(xiàn)提高30%,并且肩部活動(dòng)范圍在6個(gè)月時(shí)得到改善。關(guān)節(jié)僵硬是MPS I的癥狀之一。在接受治療8個(gè)月后,該患者停止使用標(biāo)準(zhǔn)ERT療法,隨后的一個(gè)月里,6分鐘行走檢測(cè)表現(xiàn)仍然獲得改善,不過幅度比6個(gè)月時(shí)有所下降,肩部活動(dòng)范圍的改善得到維持。

ISP-001的耐受性良好。截至2024年9月19日,尚未報(bào)告任何不良事件。

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