10月11日,中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)官網公示,上海瑞宏迪醫藥申報的1類新藥RGL-193注射液獲批臨床,擬開發治療帕金森病。公開資料顯示,這是瑞宏迪醫藥針對帕金森病自主研發的一款AAV雙基因藥物。瑞宏迪醫藥是恒瑞醫藥的子公司,成立于2021年8月,是一家專注于AAV基因治療、mRNA及細胞治療藥物開發的生物醫藥公司,研發管線聚焦神經、眼科、代謝、罕見病、心衰、腫瘤等。
截圖來源:CDE官網
根據瑞宏迪醫藥公開資料,RGL-193注射液作為一款AAV雙基因藥物,它可以提高左旋多巴的轉化效率,同時還起到保護和修復受損多巴胺能神經元的作用,具有潛在的延緩病情進展、減少口服抗帕金森病藥量的效果。
今年7月,瑞宏迪醫藥宣布一項研究者發起的臨床研究(IIT)完成首例帕金森病患者AAV雙基因藥物手術給藥,該研究旨在評估RGL-193殼核注射給藥在中晚期帕金森患者中的安全性、耐受性。此次手術給藥由中國科技大學附屬第一醫院神經外科牛朝詩教授主刀,在瑞宏迪醫藥及蘇州恒瑞宏遠醫療科技有限公司的協作下完成,研究藥物RGL-193注射液利用腦立體定向技術按照術前規劃的手術路徑,通過對流增強給藥技術依靠壓力梯度恒速地遞送至腦組織特定靶區。
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