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圖源：NMPA 官網(wǎng)

SOD1是第一個(gè)被發(fā)現(xiàn)的ALS致病基因。目前，已知由SOD1基因突變引起的ALS約占所有ALS的2%，屬于超罕疾病。在所有ALS患者中，無論有無家族病史，都有一定幾率是由SOD1基因突變引起。因此，患者應(yīng)該盡早開啟基因檢測，來明確自身所患ALS是否與特定基因突變相關(guān)，這對于疾病的精準(zhǔn)診斷、預(yù)后和精準(zhǔn)治療具有重要意義。

SOD1-ALS患者的平均發(fā)病年齡約為50歲，中位生存期為2.7年，平均病程約為5年。患者多為脊髓起病，主要特點(diǎn)為下肢起病，典型表現(xiàn)為上下神經(jīng)元同時(shí)受損。由于疾病具有致死性，患者對于針對明確靶點(diǎn)的對因治療藥物需求極為迫切。

2023 年 4 月率先在美國獲批上市，是目前唯一一款針對 SOD1-ALS 的對因治療藥物。2024 年 5 月獲 EMA 批準(zhǔn)用于 ALS。公司發(fā)言人曾透露，托夫生每劑售價(jià)為 14,230 美元，第一年需使用 14 劑，總計(jì) 199,200 美元（約合人民幣 140 萬）。