10月1日，第一三共與阿斯利康宣布Enhertu（德曲妥珠單抗）的補充生物制品許可申請（sBLA）獲FDA受理并予以優先審評，用于單藥治療在轉移性環境中接受過至少一種內分泌治療的不可切除或轉移性HER2低表達（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）或HER2超低表達（IHC 0）乳腺癌成人患者。PDUFA時間為2025年第一季度。此次sBLA主要是基于III期DESTINY-Breast06研究的積極結果。該研究是一項全球性、多中心、隨機、開放標簽、對照臨床試驗（n=866），評估了Enhertu（5.4mg/kg）與標準治療（卡培他濱、紫杉醇、紫杉醇白蛋白）在接受內分泌治療后疾病進展的HR陽性、HER2低表達或HER2超低表達轉移性乳腺癌患者中的有效性與安全性。研究的主要終點是HR陽性、HER2低表達人群經盲法獨立中央審查（BICR）評估的PFS，關鍵的次要終點包括HER2低表達患者的總生存期（OS）以及總人群的PFS和OS。結果顯示，在總人群中，Enhertu組患者的中位PFS相比標準治療組顯著延長（13.2 vs. 8.1個月，HR=0.63，P<0.0001），OS達到12個月的患者比例更高（87.0% vs. 81.1%，HR=0.81），確認的客觀緩解率也更高（57.3% vs. 31.2%）。HER2低表達人群亞組（n=713）的趨勢與總人群一致。Enhertu組患者的中位PFS相比標準治療組顯著延長（13.2 vs. 8.1個月，HR=0.62，P<0.0001），OS達到12個月的患者比例更高（87.6% vs. 81.7%，HR=0.83），確認的客觀緩解率也更高（56.5% vs. 32.2%）。HER2超低表達人群亞組（n=153）的趨勢同樣與總人群一致。Enhertu組患者的中位PFS相比標準治療組顯著延長（13.2 vs. 8.3個月，HR=0.78），OS達到12個月的患者比例更高（84.0% vs. 78.7%，HR=0.75），確認的客觀緩解率也更高（61.8% vs. 26.3%）。據估計，HER2陽性（即HER2高表達）患者約占乳腺癌患者的15%-20%，而HR陽性/HER2陰性的乳腺癌患者中約有60%-65%呈HER2低表達，另有25%可能呈HER2超低表達。內分泌療法被廣泛應用于HR陽性轉移性乳腺癌的早期治療，但該療法在接受過二線治療的患者中的療效往往有限。
目前，Enhertu是唯一一款獲批用于治療HER2低表達乳腺癌患者的療法。HER2超低表達乳腺癌患者尚未有針對性療法獲批。
