美東時(shí)間2024年10月4日，意大利公司Recordati宣布與賽諾菲達(dá)成一項(xiàng)協(xié)議，獲得Enjaymo（sutimlimab）的全球銷售權(quán)，這是目前唯一獲準(zhǔn)用于治療冷凝集素病（CAD）的靶向生物制劑，冷凝集素病是一種罕見(jiàn)B細(xì)胞淋巴細(xì)胞增生性疾病。
根據(jù)協(xié)議條款，Recordati將支付給賽諾菲8.25億美元的預(yù)付款，如果凈銷售額達(dá)到或超過(guò)高峰年預(yù)期銷售額的上限，還將支付最高2.5億美元的額外商業(yè)里程碑付款。
過(guò)去12個(gè)月（截至2024年8月），Enjaymo帶來(lái)的收入約為1億歐元，預(yù)計(jì)2025財(cái)年的收入將超過(guò)1.5億歐元，銷售峰值可能達(dá)到2.5-3億歐元，是目前水平的兩倍多。
Recordati預(yù)計(jì)，該交易對(duì)2024年的收入貢獻(xiàn)很小，但將立即增加息稅折舊攤銷前利潤(rùn)（EBITDA），到2025年，其利潤(rùn)率將高于目前罕見(jiàn)病公司的平均水平。
Enjaymo背后的戰(zhàn)略轉(zhuǎn)變Enjaymo（sutimlimab）是一種人源化單克隆抗體，用于治療成人CAD溶血。2022年，它獲得了FDA、歐盟委員會(huì)（EC）和日本厚生勞動(dòng)省的批準(zhǔn)。這種慢性靜脈注射治療藥物滿足了CAD患者尚未得到滿足的醫(yī)療需求。從疾病市場(chǎng)來(lái)看，CAD在美國(guó)、日本和歐洲大約僅有11000名患者。這是一種罕見(jiàn)病，B細(xì)胞產(chǎn)生的自身抗體會(huì)攻擊并破壞紅細(xì)胞。該病理過(guò)程在寒冷條件下觸發(fā)，通常在3°C至4°C之間，患者會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重的衰弱性疲勞、虛弱和其他典型的貧血癥狀。針對(duì)CAD，Enjaymo選擇性地靶向C1補(bǔ)體蛋白，阻止補(bǔ)體級(jí)聯(lián)的激活。這種作用機(jī)制使它能夠有效阻斷補(bǔ)體介導(dǎo)的紅細(xì)胞破壞，且不會(huì)抑制凝集素和替代補(bǔ)體途徑。Enjaymo一直被視作賽諾菲快速增長(zhǎng)的資產(chǎn)，但其銷售額一直處于中等水平。2023 年，該療法產(chǎn)生了近8000萬(wàn)美元的收入，按固定匯率計(jì)算，比前一年增長(zhǎng)了200%以上。2024年上半年，Enjaymo同比增長(zhǎng)近73%，帶來(lái)約6000萬(wàn)美元的收入。對(duì)于賽諾菲來(lái)說(shuō)，Enjaymo的出售似乎是更廣泛戰(zhàn)略轉(zhuǎn)變的一部分，該公司放棄了之前到2025年達(dá)到32%營(yíng)業(yè)利潤(rùn)率的目標(biāo)后，首席執(zhí)行官Paul Hudson正在努力恢復(fù)投資者的信心。對(duì)于罕見(jiàn)病藥物公司Recordati來(lái)說(shuō)，這筆交易為該公司的產(chǎn)品組合增加了第九個(gè)上市產(chǎn)品，Enjaymo的交易符合其公司在全球廣泛的戰(zhàn)略布局，擴(kuò)大了其在美國(guó)、日本和歐洲的市場(chǎng)。Enjaymo曾經(jīng)歷過(guò)多次易主。2014年，總部位于舊金山的iPerian公司還在研發(fā)Enjaymo這款藥物。就在那一年，BMS因其在神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域的工作而收購(gòu)了iPerian公司。iPerian針對(duì)免疫系統(tǒng)的項(xiàng)目被剝離出來(lái)，單獨(dú)成立了一家新的生物技術(shù)公司True North Therapeutics。不過(guò)，True North公司并沒(méi)有獨(dú)立存活太久。2017年，它被渤健分拆出來(lái)的專注于血友病的Bioverativ公司收購(gòu)。當(dāng)時(shí)的Bioverativ首席執(zhí)行官John Cox說(shuō)，Enjaymo是這筆交易中的核心資產(chǎn)，填補(bǔ)了公司研究工作中的一個(gè)重要空白。然而，2018年賽諾菲以110億美元收購(gòu)Bioverativ后，Enjaymo又易主了。賽諾菲多次轉(zhuǎn)向交易，以進(jìn)一步擴(kuò)大其罕見(jiàn)病業(yè)務(wù)。在過(guò)去一年里，這家法國(guó)制藥巨頭就獲得一種治療肌肉萎縮癥的實(shí)驗(yàn)性藥物的權(quán)利，并斥資22億美元收購(gòu)了一家生物技術(shù)公司及其治療罕見(jiàn)肺病的潛在治療方法。賽諾菲還試圖從初創(chuàng)公司Maze Therapeutics那里獲得治療龐貝病的藥物許可，但在面臨聯(lián)邦貿(mào)易委員會(huì)的訴訟后放棄了該交易。通過(guò)收Bioverativ，賽諾菲獲得了Enjaymo以及另一種現(xiàn)在上市的血友病藥物Altuviiio。1.RECORDATI ANNOUNCES AGREEMENT TO ACQUIRE THE GLOBAL RIGHTS TO ENJAYMO®, STRENGTHENING ITS RARE DISEASES FRANCHISE2.Sanofi’s rare disease drug finds yet another home；BioPharma Dive
3.Sanofi Offloads Rare Autoimmune Drug to Recordati in Potential $1B Deal；Biospace
